纽约，2020年8月10日——Seelos疗法公司(Seelos Therapeutics, Inc.)今日宣布：2020年8月7日收到美国食品药品监督管理局(FDA) 通知，可以继续启动SLS-005(海藻糖)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的2b/3期临床试验。 # U+ c* r4 h/ h# n$ F; ]
C9orf72、SOD1、FUS和TARDBP基因突变可导致家族性ALS，并会促使散发性ALS发生发展。这些突变会导致运动神经元死亡，ALS中受影响运动神经元会形成蛋白质聚合物，比如TDP-43和SOD1。在ALS体内研究中，海藻糖已被证明可以增加TDP-43的清除率，减少SOD1和SQSM1/p62聚合物及单体，延缓疾病进展，保持腹角运动神经元并增加肌纤维大小。
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Seelos公司董事长兼首席执行官Raj Mehra博士说：“ALS是一种使人衰弱的疾病，目前缺乏治愈方法，但重要证据表明海藻糖有可能改变或减缓ALS的病情进展。获得FDA批准启动注册性的2b/3期研究，这是公司的变革性事件，我们希望SLS-005可以为患者提供潜在治疗选择。”
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Seelos公司首席医疗官Warren W. Wasiewski博士说：“几项临床前研究已经证明海藻糖作为ALS疗法的潜力，可以保持运动神经元、运动功能并延长生存时间。我们很高兴开始这项治疗ALS的临床项目。”
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这项2b/3期、双盲、安慰剂对照试验计划招募160名家族性或散发性ALS患者，以3:1的比例随机接受药物或安慰剂治疗，并在24周进行主要终点测量，即ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）得分较基线的改变。次要终点也将在24周测量，包括缓慢肺活量较基线的改变、肌肉力量、生活质量和其他疾病进展迹象。
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关于海藻糖（Trehalose）
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海藻糖是一种低分子量双糖(0.342 kDa)，可以穿过血脑屏障，稳定蛋白质，重要的是，可以激活清除细胞物质的自噬过程。在几种异常细胞蛋白聚合或病理物质贮积相关疾病的动物模型中，它被证明可以减少错误折叠蛋白的聚合和病理物质的积累。海藻糖通过激活转录因子EB (TFEB，一种溶酶体和自噬基因表达的关键因子)而激活自噬。TFEB激活是一种新兴治疗靶点，可用于许多涉及贮积物质病理性积聚的疾病。
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发表于 2020-8-11 01:29:01
发表于 2020-8-11 03:41:52
