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2016年3月17日——加州再生医学研究所(California Institute for Regenerative Medicine,CIRM)独立公民监督委员会昨日批准一项630万美元拨款,资助来自加州大学圣迭戈分校和加州大学戴维斯分校的研究团队,研究一种基于人类胚胎干细胞的新型疗法,从而拯救和恢复被ALS摧毁的神经元。
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该研究团队由Lawrence Goldstein博士领导。Lawrence Goldstein博士是神经科学系和细胞与分子医学系特聘教授,同时担任加州大学圣迭戈分校干细胞项目和Sanford干细胞临床中心的主任。 ' P; y& c; I6 N# O2 [2 z
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ALS也被称为卢伽雷氏症,会造成患者控制肌肉运动的脊髓运动神经元进行性变性退化,导致瘫痪麻痹和呼吸衰竭。 7 L+ X- y, e( z9 X9 \/ G% V( A
在卢伽雷的时代(他于1941年离世,38岁生日前两周),ALS的诊断意味着不断衰弱和挥之不去的死亡。时至今日,这种残酷依然没有太大的改变,依然没有能够延缓ALS发展或缓解其症状的有效疗法。 W, } N+ N1 S q
“很多研究人员和机构正在从事ALS研究,努力在细胞水平上理解和治疗它,这些研究通常针对运动神经元本身。这是很好的。”Goldstein说,“我们的观点是,开发一组积极的细胞疗法项目是至关重要的,这样我们就能够从多个并行方向直击目标。我们需要从尽可能多的角度来向该病发动攻击。” 7 v1 l0 M7 ~" r0 Q
在这项研究中,攻击角度涉及到星形胶质细胞。这种大脑和脊髓中的星状胶质细胞会支持和促进神经元的健康,例如提供营养或作为神经冲动传输调节器。 C; q. v9 Q8 ?$ o: n8 \
Goldstein和其他研究人员们认为,支持性星形胶质细胞的衰退和死亡是ALS发生和发展的核心。他们注意到,细胞和动物研究表明,将非-病变星形胶质细胞(或其他细胞类型)引入到濒死运动神经元的附加,能够显著增强后者的存活。 : A# G6 \$ _: j8 l& O% l3 x
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以之前的研究为基础,科学家们将在临床前研究之后进行人体试验,将神经干细胞(来自已经确立并得到良好理解的人类胚胎干细胞系)移植入ALS患者。这些神经干细胞将发育为星形胶质细胞,为患病运动神经元提供新的支持,从而扩展它们的生存期和功能。
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“维持运动神经元的存活,将延长ALS患者的生存期,改善生活质量”Goldstein说道。 % Y6 p4 p, e- _9 }- h. |+ \
该研究将在加州大学圣迭戈分校阿尔法干细胞诊所(Alpha Stem Cell Clinic)进行。该诊所是CIRM全州网络3个阿尔法诊所之一,旨在为人类干细胞相关药物和疗法的临床试验创建长期基础设施。 ) K6 w+ F* |. e1 \+ i, s0 y a3 G
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