加州尔湾，2020年11月2日——Novus疗法公司（Novus Therapeutics）今日宣布：领先候选产品AT-1501治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)成人患者的2a期临床试验招募首名受试者。AT-1501能够阻断CD40L通路的激活，在ALS临床前动物模型中证明可以提高肌肉功能，减缓疾病进展，改善生存状况。AT-1501之前获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗ALS的孤儿药资格认定。可参考：Novus公司计划将AT-1501推进到治疗ALS的2期试验
2 ]/ f1 e+ S: U5 K5 I& x0 N+ q& ?
Novus公司总裁兼首席科学官Steven Perrin博士说：“Novus致力于为ALS患者及其家人们提供治疗方案，以尽快治疗这种毁灭性的进行性疾病。我们期待从这项研究获得有关安全性和生物标志物的见解，并期待2022年获得顶线数据。”
9 ?2 m# z5 \2 [8 u! U* U$ O: b
麻省总医院神经科主任Merit Cudkowicz博士说：“有强有力的证据表明，周围神经炎症的减少能够影响ALS的病情进展。AT-1501的靶点是产生促炎反应的关键信号通路，我很兴奋看到该药取得临床进展。”
9 a" t3 Q: D" {' F* ], o1 [. r5 w
这项AT-1501治疗ALS的2a期临床试验是一项为期12周的非盲、剂量递增、安全性和生物标志物研究。该研究的终点是安全性、耐受性、促炎生物标志物和神经纤维轻链的改变。还将评估探索性临床终点。
. R8 ]+ p: J4 U5 j- X# i/ G- A
Novus公司已经在健康志愿者和ALS患者中完成了1a/1b期单剂量递增试验。所有测试的剂量均表现出良好的安全性和耐受性。AT-1501在剂量范围内也显示出线性剂量比例，其半衰期可达26天。 0 G& ^% ]) l" K* X; u* z
关于AT-1501 8 \& \# @ t( j
AT-1501是一种人源化的IgG1抗-CD40L抗体，对CD40L有高亲和力。CD40L是一个经过充分验证靶点，拥有广泛的治疗潜力。CD40/CD40L通路在自身免疫性疾病、同种异体移植排斥反应和神经炎症的促炎反应中发挥核心作用。在一项针对健康志愿者和ALS成人患者的1期安全性研究中，AT-1501在所有测试的剂量下耐受良好。
; Z' h+ P2 G; M, {4 b2 f7 s5 v
7 C% j$ p Z+ {. p5 y7 a D4 p: V | 
发表于 2020-11-22 00:50:39
发表于 2020-11-22 01:29:01
