马萨诸塞州坎布里奇，2021年4月21日——Apic Bio公司（Apic Bio, Inc.）今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）批准其领先候选基因疗法APB-102治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的新药临床研究(IND)申请。
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APB-102设计为通过下一代重组腺相关病毒(AAV)衣壳和微核糖核酸(miRNA)载体构建来减缓或逆转SOD1-ALS的进展，该载体构建在临床前概念验证研究中显示出可以抑制突变SOD1基因的活性。 7 ^; Q6 [, k, H3 ?
将于2021年底或2022年初启动的1/2期临床试验是一项多中心、3部分研究，旨在评估APB-102鞘内给药治疗SOD1-ALS患者的安全性、耐受性和有效性：第一部分，单次递增剂量；第二部分，随机、双盲、安慰剂对照；第三部分，长期随访。 / l+ h4 ]+ F9 P+ C" H" M* a
Apic Bio公司首席执行官兼共同创始人John Reilly说：“FDA批准APB-102治疗SOD1-ALS的IND是Apic Bio的重要里程碑，使得我们距离将潜在疾病修饰疗法带给基因疾病患者更近了一步。”
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麻省大学医学院神经病学教授、Apic Bio公司科学共同创始人Robert Brown博士说：“近30年的研究证明了SOD1基因突变与ALS之间的联系，同时论证了AAV-递送的SOD1靶向miRNA减缓或逆转SOD1-ALS患者病情进展的强大潜力。APB-102的临床开发正是根植于此。尽管几十年来SOD1基因突变被广泛理解为遗传性ALS的病因，但目前还靶向该病因的获批疗法。Apic Bio致力于为患者开发有意义的长期疾病修饰基因疗法，我很高兴看到APB-102的开发取得进展。” Brown博士是发现SOD1作为首个ALS相关基因突变的团队主要成员。 9 z3 n3 a0 A3 h0 @6 Z+ O
关于APB-102
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APB-102是一种表达抗-SOD1 miRNA的重组AAVrh10载体。所表达的miRNA能够与SOD1 mRNA结合，从而减少突变蛋白质的产生。降低SOD1蛋白水平可能改善运动神经元的生存和功能，并可能为患者提供治疗益处。APB-102目前正在评估作为SOD1-ALS潜在候选基因疗法，之前已经获得FDA孤儿药资格认定。可参考：FDA授予ApicBio公司基因疗法APB-102治疗ALS的孤儿药资格认定 . T' _: T2 v- i5 N8 M
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发表于 2021-4-25 00:04:45
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