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Maze疗法公司（Maze Therapeutics）近日公布了其全资拥有的首批3个领先候选疗法，其中包括通过抑制ATXN2遗传修饰因子的活性来治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的基因疗法。
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遗传修饰因子是能够增加或减少病情严重程度而不一定导致疾病本身的基因或基因变异。这种修饰因子被认为会促使ALS患者临床症状和疾病进展发生变化。
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2010年，Maze公司创始人之一Aaron Gitler博士和他的团队识别出ATXN2基因是毒性TDP-43蛋白质团块的强力遗传修饰因子。TDP-43蛋白质团块存在于多达97%的ALS患者体内，被认为是该病的重要诱因。
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随后的研究表明，ATXN2基因特定序列一定程度的扩张会增加ALS风险，并与一些散发性ALS病例相关。
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动物模型研究显示，抑制ATXN2可以限制TDP-43毒性。以此为基础，Maze公司正在开发靶向ATXN2的microRNA基因疗法，并计划2022年初为ALS候选疗法命名。
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发表于 2021-6-7 00:26:48
发表于 2021-6-7 03:51:44
