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FDA的快速通道项目旨在促进药物的开发和审查，以治疗严重疾病并解决未满足的医疗需求，允许重要的新药物更早地用于患者。获得快速通道资格认定的药物有资格与FDA进行更频繁的会议和书面交流，以讨论开发计划和临床试验设计。 8 k+ p" n# Q2 n+ C) r# S
Apic Bio公司执行副总裁兼首席医疗官Jorge Quiroz博士说：“我们很高兴FDA认识到SOD1-ALS患者所面临的重大未满足医疗需求。我们相信候选基因疗法APB-102靶向疾病基础病理生理学的治疗潜力，并将按计划于2022年初启动1/2期临床研究。”
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该1/2期临床试验是一项由三部分组成的多中心研究，旨在评估APB-102鞘内给药治疗SOD1-ALS患者的安全性、耐受性和有效性：第一部分，单次递增剂量；第二部分，随机、双盲、安慰剂对照；第三部分，扩展随访。
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关于SOD1-ALS 2 v* C3 K* C3 d! F) f
多个基因突变均可导致ALS，可以是散发性(自发突变)或家族性的(遗传突变)。家族性ALS约占全部ALS病例的10%，其中约20%与编码超氧化物歧化酶1（SOD1）的基因突变有关，即SOD1-ALS。SOD1-ALS很可能是由SOD1蛋白的毒性突变(一种功能获得突变)引起的。 , H2 S v# g d" b0 I
关于APB-102 8 a H8 m0 G/ ]
APB-102是一种表达抗-SOD1人工miRNA的重组AAVrh10载体。所表达的miRNA能够与SOD1 mRNA结合，从而减少突变蛋白质的产生。降低SOD1蛋白水平可能改善运动神经元的生存和功能，并可能为患者提供治疗益处。APB-102目前正在评估作为SOD1-ALS的潜在候选基因疗法，之前已经获得FDA孤儿药资格认定。可参考：FDA授予ApicBio公司基因疗法APB-102治疗ALS的孤儿药资格认定
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发表于 2021-7-29 22:14:03
发表于 2021-7-30 00:38:32
