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CRISPR疗法公司（CRISPR Therapeutics）和Capsida 生物疗法公司（Capsida Biotherapeutics Inc.）近日宣布建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化使用腺相关病毒（AAV）载体递送的体内基因编辑疗法，用于治疗家族性肌萎缩侧索硬化症(ALS)和Friedreich氏共济失调。
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Capsida公司专门设计将疗法递送到特定细胞的基于AAV的方法，而CRISPR公司的专长在于基因编辑技术，特别是CRISPR基因编辑系统。
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CRISPR是细菌和其他单细胞生物用来对抗病毒感染的一种防御机制。在自然状况下，CRISPR被用来改变病毒用于感染的DNA序列。科学家们最近发现了将CRISPR作为更广泛、更可调谐工具的方法，从而能够添加、移除或以其他方式改变特定的DNA片段，比如涉及特定疾病的突变。
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CRISPR机器可以通过AAV进入细胞。Capsida公司专有的AAV工程平台旨在生成靶向特定组织类型的优化AAV，限制AAV进入其他细胞的能力有望提高治疗的安全性和有效性。 " G: @0 q& @3 W2 T! F( E/ U6 F
根据合作协议，Capsida公司将主导家族性ALS疗法的研发，CRISPR公司将专注于Friedreich氏共济失调。Capsida公司将设计用于各个项目的AAV。 + [: s$ E. P1 {% E% P# F1 a
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发表于 2021-8-24 23:23:19
发表于 2021-8-25 03:06:14
