一、基本信息 3 u1 \3 f' \' L$ `
1. 官方名称:TPN-101治疗C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症(ALS)和/或额颞叶痴呆(FTD)患者的2a期研究 2. 招募:预计招募40人 3. 方式:药物TPN-101 4. 试验类型:介入、随机、并行分配、双重掩蔽(参与者、研究者) 5. 阶段:2期 6. 主办方:Transposon 疗法公司(Transposon Therapeutics, Inc.) 7. 合作者: 8. 主要研究人员: 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期:2021年8月6日 10. 预计开始日期:2021年10月1日,预计主要完成日期:2023年9月1日 ; u3 E0 J5 ^ ^& v+ M; ]: D H
二、简单摘要 % t( q5 K$ |: i9 X/ @, X
这项2a期研究旨在评估TPN-101治疗C9orf72相关ALS和/或FTD患者的安全性和耐受性。
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三、详细描述
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这是一项2a期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,包括6周的筛查期、24周的双盲治疗期、24周的开放性治疗期和治疗后4周的随访。 # h0 x0 s6 y- H
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