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原文标题：马赛替尼ALS临床试验中期报告积极 ! y! t+ n- m; b1 ?- F
2016年4月4日——AB Science公司今日宣布了马赛替尼（Masitinib）针对ALS患者2/3期临床试验的中期结果（可参考：AB Science公司宣布马赛替尼3期ALS试验积极的中期结果）。在开始这项临床试验之前，研究人员预先决定，在完成50%（N=191）患者招募时进行中期分析。每位参试患者都需要48周时间来完成试验。根据公司所发布的新闻稿，（分析）报告表明，这项研究达到其主要端点。主要端点被定义为ALSFRS-R得分的变化。
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另外50%（N=190）参试患者尚未完成48周的试验过程。虽然中期报告是令人鼓舞的，但汇总所有参试者数据的共同分析更为重要。这需要所有参试者全部完成这项研究，只有那时AB Science公司才能够确定他们的试验是否达到端点。 0 S: ?5 j; Q; g
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在所发布的新闻稿中，AB Science公司首席执行官和共同创始人Alain Moussy暗示将与EMA和FDA共享数据，并讨论“马赛替尼治疗ALS的上市许可”。这些讨论无疑将在公司和监管机构之间保密。 * B& N' U! ^& b9 j4 H! M
公司在新闻稿中表示将很快进行关于此次（中期分析）公告的网络研讨会，预计将在研讨会上提供额外的信息。
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什么是马赛替尼（Masitinib）？ ; x; @9 ?' b& j! _4 {. |
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马赛替尼旨在通过减少炎症来延缓ALS发展。作为一种激酶抑制剂，马赛替尼能够阻断肥大细胞-介导脱粒（mast cell-mediated degranulation），后者释放的细胞毒性物质可能会进一步损害运动神经。AB Science公司将马赛替尼以Kinavet的名称进行销售，目前用于治疗狗类的某些癌症。需要注意的是，AB Science公司目前还在使用马赛替尼进行治疗其他疾病（比如多发性硬化、阿尔茨海默病和不同类型癌症）的探索。
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马赛替尼有什么临床前证据？
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目前有关于马赛替尼临床前实验的相关报告，但ALS TDI没有对研究结果进行独立的再现。临床前报告存在一些挑战，比如至少一项研究是仅在雌性小鼠中进行的。这些临床前实验的完整数据集还没有发表，所以还难以进行全面的评论。 : z3 q6 ~. A. ^3 J$ o0 y# m
结论（Bottom line）
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AB Science公司关于马赛替尼ALS试验中期分析的新闻稿是令人兴奋的。该试验目前进展过半，我们期待看到其余的试验完成以及最终的数据报告。AB Science公司不仅与监管机构沟通，还将通过网络研讨会与公众分享中期分析数据，这也是令人鼓舞的。虽然研讨会的具体时间还没有确定，但公司表示将在未来几天内进行。 # T4 ^) {- N0 A8 }9 q9 J, @' w( d- H* Y! k
我们也鼓励AB Science公司利用几个即将到来的会议机会（ENCALS meeting）分享他们研讨会之外的数据，从而使科学家、研究人员和重要的ALS患者及其家庭成员们都能看到和分析数据。
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发表于 2016-4-6 20:20:03
发表于 2016-4-7 06:43:24
发表于 2016-4-7 12:12:16
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