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田边三菱制药公司(Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation)2016年4月20日宣布:在美国神经病学学会(American Academy of Neurology,AAN)第68届年会上介绍了依达拉奉(Edaravone,MCI-186)治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的3期研究结果。MCI-18619研究达到其主要疗效终点(ALSFRS-R在24周的平均改变),不良事件的发生频率与安慰剂相似。
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“帮助患者享受更健康的生活就是对我们的鼓舞和激励。我们认识到罹患ALS这样罕见疾病的患者及其家人们所面临的挑战,并被这些研究结果所鼓励”田边三菱制药发展美国公司副总裁兼临床研究负责人Joseph M. Palumbo博士说道。
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田边三菱制药公司于2015年5月和2015年6月分别被FDA和EMA授予孤儿药地位。(但)目前还没有被批准用于这两个地区。 0 E) _1 [3 A& g! f8 K! ? \
关于依达拉奉(Edaravone)
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依达拉奉(MCI-186)已经在日本进行了治疗ALS的研究,但没有在美国进行研究。自由基导致的氧化应激损害被认为是ALS的一个致病因。而依达拉奉作为自由基清除剂,工作方式是去除在ALS和其他疾病患者体内积累的含氧分子,这种抗氧化的方法被认为能够为神经系统提供神经保护性支持,潜在延缓疾病发展或着限制额外伤害。 " Y9 D6 m" K/ o6 z+ `
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