ALS研究简讯：VRG50635、核糖体蛋白和CNM-Au8等三则

尘雾

       维智基因（Verge Genomics）与Ferrer公司日前宣布建立战略合作，共同开发PIKfyve小分子抑制剂VRG50635，以治疗散发和家族性ALS。VRG50635目前正在进行1B期概念验证研究。

       在最近发表于《Molecular Cell》的研究中，西班牙国家癌症研究中心（CNIO）团队提出一种理解ALS疾病起源的新假说——过量的无功能核糖体蛋白（ribosomal proteins）错误积聚在运动神经元中，导致细胞清除系统崩溃并引起毒性。该研究还为衰老研究开辟了新的前沿。https://www.cell.com/molecular-cell/abstract/S1097-2765(24)00173-4

       一项最近发表于《ACS Pharmacology &Translational Science》的研究发现，试验药物CNM-Au8进入血液后，会吸引一层蛋白冠（Protein Corona）到其表面，帮助它更容易抵达大脑， 并在循环中持续更长时间。CNM-Au8开发商 Clene Nanomedicine公司去年末开始寻求FDA批准该药用于治疗ALS但未获支持。公司方正在准备并计划提交更多的最新数据，以解决FDA的质疑，从而促进今年的加快审批讨论。https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsptsci.4c00028