ALS研究简讯：PrimeC、Troriluzole、轴突线粒体和Qalsody (tofersen)等四则

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       AAN 2024：最近召开的2024年美国神经病学学会（AAN）年会上，麻省总医院Merit Cudkowicz博士介绍了PrimeC治疗ALS的2b期PARADIGM试验情况。结果显示该疗法满足安全性和耐受性要求，显著减缓患者病情进展达37%，此外还表现出对生物标志物特别是神经丝轻链（NfL）水平产生积极影响的趋势。预计今年内将启动3期试验。https://www.aan.com/msa/Public/Events/AbstractDetails/57911

       AAN 2024：最近召开的2024年美国神经病学学会（AAN）年会上，Biohaven Pharmaceuticals公司临床药理学和定量药理学执行主管Heather Sevinsky介绍了新配方利鲁唑Troriluzole针对健康志愿者进行的3项研究情况。结果显示该药可以与食物同服或单独服用，每日一次，似乎拥有比已获批利鲁唑更好的药理学特性。相关数据支持进一步开发该药，从而为患者提供更安全、更易于服用的新配方。https://www.aan.com/msa/Public/Events/AbstractDetails/55596

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       在最近发表于《eLife》的研究中，东京都立大学团队利用果蝇模型发现，轴突线粒体的损耗会直接导致蛋白质异常积聚在神经元中。研究同时发现一种名为eIF2β的蛋白质含量显著升高，而将其恢复到正常水平则能够修复蛋白质回收（protein recycling）。这些发现为ALS等神经退行性疾病提供了有前景的新疗法。https://elifesciences.org/reviewed-preprints/95576v1

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       一项最近发表于《eClinicalMedicine》的小型真实世界研究报告，Qalsody (tofersen)治疗减慢了SOD1基因突变所致ALS患者的病情进展。该疗法还稳定了患者生活质量并降低了神经损伤相关生物标志物的水平，这与支持其获批的临床试验数据相一致。Qalsody (tofersen)是一种反义寡核苷酸（ASO），2023年4月获得FDA附条件批准，目前已落地瑞金海南医院。https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370(24)00074-9/fulltext

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zjhyivan 发表于 2024-5-5 08:09