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麻省剑桥，2016年4月27日——Aquinnah制药公司（Aquinnah Pharmaceuticals）宣布将出席ALS协会召开的研究网络研讨会。公司总裁兼首席执行官Glenn Larsen博士和首席科学官Benjamin Wolozin博士将在标题为“基于RNA结合蛋白质的ALS新疗法方法（New Therapeutic Approaches for ALS Based on RNA Binding Proteins）” 的介绍中讨论他们的工作。 ( K* x' H0 ~+ R: s' K& x2 `2 Y8 }
Aquinnah公司的技术平台代表着一种创新方法，以存在于大部分ALS患者脑部的病理性蛋白质复合体（pathological protein complexes）为靶点。这些疾病-相关蛋白质复合体的积聚，被认为会驱动ALS的病情发展。Aquinnah公司将使用新识别的化合物来攻击和分解这些蛋白质复合体，目标是迅速推动新颖而有效的ALS药物进入临床开发阶段。
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ALS是一种迅速扼杀神经细胞功能，导致患者失去对全身肌肉控制能力的致命神经退行性疾病，目前还没有治愈或能够有效延缓其发展的治疗方法。ALS病情发展迅速，超过一半的新诊断患者生存期不足3年。
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2015年，Aquinnah公司获得4家同行-评议组织的拨款资助，包括ALS协会（ALSA）、美国国家国立卫生研究院（NIH）-国家神经疾病和中风研究所（NINDS）和麻省生命科学中心（Massachusetts Life Sciences Center）。此外，还获得了来自武田制药（Takeda Pharmaceuticals）的500万美元投资。
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“我们很高兴报告在ALS协会支持下所取得的进展” Aquinnah公司共同创始人、总裁兼首席执行官Glenn Larsen博士说，“我们的研究和开发工作进展顺利，我们预计我们的方法将潜在治疗大多数ALS患者，而不仅是治疗小部分患者子集。” % h" d, m: `* v0 c; }
“通过整合人类基因、人类病理学和细胞生物学研发经验，Aquinnah公司的方法在新药物开发方面是独特的”公司共同创始人Ben Wolozin博士说，“我们的方法推出了新颖的治疗干预机会，被认为能够停止神经退行性疾病的发展，甚至减少之前认为不可逆转的方面。我们期望这些方法不仅能够治疗ALS，还能够治疗其他存在类似病理蛋白质积累问题的神经退行性疾病，比如阿尔茨海默病和额颞叶痴呆（FTD）。” 4 A8 p& G* w2 X# L4 l5 [
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发表于 2016-4-30 10:23:54
大沙发！
发表于 2016-4-30 13:59:12
发表于 2016-4-30 15:03:08
