ALS研究简讯：微组织、KLTO-202、睡眠和NUZ001等四则

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       为了研究ALS相关神经炎症，研究人员生成了一种包含运动神经元和免疫细胞的 “脊髓微组织”（spinal microtissues），并在培养皿中再现了标志性ALS病理。研究人员针对这些微组织进行了药物测试，发现一类药物可以将其中的炎症蛋白质持续恢复到正常水平，并减少运动神经元死亡。相关结果提示，新的微组织能够作为可扩展平台，在患者特异性背景下研究ALS神经炎症并进行高通量药物筛选。该研究最近发表于《Stem Cell Reports》。

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       Klotho Neurosciences公司近日宣布，FDA授予其候选基因疗法KLTO-202治疗ALS的孤儿药资格认定。KLTO-202旨在通过腺相关病毒（AAV）递送编码基因，从而促进肌肉和神经细胞中s-KL蛋白质的产生。该蛋白可能通过减少炎症和氧化应激，或减少有害含氧分子产生与清除之间的不平衡，保护神经细胞免受损害。该蛋白还被认为具有肌肉再生特性，意味着可以帮助修复或重建因运动神经元死亡而无力的肌肉组织。公司方此前宣布将该疗法推进到制造和加工开发阶段，预计将于明年第三季度启动首个治疗ALS的临床试验。

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       一项最近发表于《Science Translational Medicine》的新研究发现，ALS患者可能在特征性运动症状出现几年前就存在明显的睡眠问题，而下丘脑改变是导致这种早期睡眠问题的原因。小鼠模型实验表明，使下丘脑改变正常化的治疗可以改善睡眠，并可能有助于避免神经细胞丢失和ALS病情进展。

       Neurizon Therapeutics公司近日宣布与Elanco Animal Health公司签订全球授权协议，以推进开发ALS候选疗法NUZ-001。根据新协议，Neurizon公司将获得Elanco公司的动物安全性研究和生产数据，这可能有助于满足一些将NUZ-001推进到临床研究的监管要求，并可以避免重复早期研究，从而降低开发成本、节省开发时间。