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麻省剑桥，2016年4月29日（全球通讯社）——Voyager疗法公司（Voyager Therapeutics, Inc.）今日强调了两项现有的针对帕金森病（PD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）的产品项目，并宣布增加两项新的临床前腺相关病毒（AAV）基因疗法项目。
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一、产品项目： 8 c5 e; W0 W0 F' q* Z% L7 c, v$ H
1. VY-AADC01针对后期帕金森病（略去） 4 t2 Q- Z" C+ g
2. VY-SOD101针对一种单基因突变型ALS 8 d' B3 h5 n& e- E+ {% M
VY-SOD101正在针对由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变导致的单基因突变型ALS进行临床前开发。基于临床前数据，Voyager公司认为抑制SOD1可能对疾病发展产生临床上意义的影响。公司目标是在2017年末进行药品临床试验申报（Investigational New Drug Application，IND）。
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二、VY-TAU01和VY-NAV01新管路项目（略去）
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关于Voyager疗法公司
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Voyager疗法公司是一家为严重中枢神经系统疾病开发疗法的临床阶段公司。Voyager公司正在通过创新和投资于载体的最优化和设计、计量技术和生产，致力于推进AAV（腺相关病毒）基因疗法领域的发展。公司项目集中于为急需治疗的中枢神经系统疾病开发有效新疗法，包括后期帕金森氏病、ALS（其中一种单基因突变形式）、弗里德希氏共济失调、亨廷顿病、脊髓性肌萎缩（SMA）、额颞叶痴呆、阿尔茨海默病和严重的慢性疼痛。Voyager公司与Sanofi Genzyme、麻省大学医学院建立了广泛的战略合作。Voyager公司由AAV基因疗法、RNA干扰和神经科学领域的科学和临床领导者创建，由三石风投于2014年资助启动，总部位于麻省剑桥。更多信息可见：www.voyagertherapeutics.com 1 s$ O& N# m) F9 q4 s* K' `3 {
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发表于 2016-5-8 10:21:07
发表于 2016-5-8 10:35:26
发表于 2016-5-8 16:13:23
尘尘辛苦了！
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