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成功的剂量和验证性研究为针对ALS患者的II/III期试验提供坚实平台
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2015年12月15日讯 /生物谷BIOON/——Treeway公司2015年12月10日宣布：先导化合物TW001完成两项成功的I期试验。TW001是日本脑卒中和肌萎缩侧索硬化（ALS）疗法依达拉奉（edaravone）的新型口服制剂。Treeway公司由两位荷兰ALS患者创建，旨在与学术界和全球研究中心合作以加速ALS研究。 - g! v4 u4 d3 o
TW001在健康志愿者和ALS患者中进行了单剂量和多剂量的I期研究。在两项I期临床研究中，TW001表现出安全性和良好的耐受性，口服制剂检测到充分的接触（暴露）水平。基于这些试验数据，Treeway公司现在的目标是于2016年开始关键的II/III期研究。早些时候，Treeway获得了FDA和EMA关于依达拉奉治疗ALS的孤儿药地位。 . W8 h( N; }" I6 `1 y( D4 \+ K- d
Treeway公司首席执行官Inez de Greef评论道：“我们I期项目的积极结果是为ALS开发TW001的重要里程碑。这一结果代表着我们公司的重大成就，但更重要的是，为ALS患者提供友好的新疗法”。我们期待在未来数月保持这一势头，为关键的II/III期临床研究进行积极的准备工作。” S9 B/ z, E9 q+ O+ D
先导化合物
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TW001是Treeway公司的先导化合物，是依达拉奉的一种口服制剂。依达拉奉是一种已经确立的自由基清除剂，以氧化应激为靶点。氧化应激过程在ALS中扮演重要角色。静脉给药的依达拉奉已经在之前的日本临床试验中表明能够延缓ALS患者疾病发展。
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Treeway公司开发了口服制剂（TW001）以克服与静脉给药有关的问题。新配方药物允许长期每日使用，口服给药的方式对患者而言更为友好。
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目前，依达拉奉在日本由田边三菱制药公司（Mitsubishi Tanabe）销售，以静脉给药制剂（Radicut）治疗脑卒中和ALS。静脉给药的依达拉奉治疗ALS患者需要在医院进行一小时的输液。药物假期（Drug holiday）周期是治疗方案的一部分（28天治疗10天）。(生物谷Bioon.com) B, a( B- D: K- m" D9 D+ d
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发表于 2015-12-14 22:02:35
