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2016年5月9日——美国ALS协会与美国药品研究与制造商协会（PhRMA）今日共同发布“在研罕见病药物”新报告。报告表明，美国的生物制药公司目前正在为包括ALS在内的罕见病患者开发超过560种新药物。
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目前有7000种已知的罕见病，每种罕见病在美国的患者数量不到20万人。由于患者数量较少和疾病本身的复杂性，为这些疾病开发新疗法面临诸多挑战。新报告表明，研究人员正在利用新技术来推进疗法开发。
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“生物制药研究人员和患者及疾病组织之间的合作努力正在推动对ALS新疗法的寻找” ALS协会总裁兼首席执行官Barbara Newhouse说，“我们正在逐步增进对这种衰弱性疾病的理解，对治愈的展望正在成为现实——给予患者及其家人们新的希望。”
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目前在研的神经系统疾病药物共有38种，包括治疗ALS的药物。正在开发的新疗法，比如对抗SOD1的反义技术，正在逐步推进以帮助患者及其家人们应对这种疾病。
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报告凸显了ALS倡导者Lorri Carey。Lorri Carey是一位ALS患者，帮助国会建立全国ALS注册登记（National ALS Registry）并制订以患者为中心的药物开发指南，从而加快疗法开发以延缓或停止ALS（发展）。 ^1 ]3 S- B; z
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“我是一个幸运者”她说，“我之前希望能够看到儿子们高中毕业。后来，我不仅看到他们高中毕业，还看到了他们大学毕业。与儿子和丈夫一起，我们在追逐梦想：一个没有ALS的世界。”
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发表于 2016-5-28 13:41:23
发表于 2016-5-28 15:36:52
同意楼上观点。
发表于 2016-5-28 19:18:46
楼主
