1 李教授，一种跟异丁司特相近的药，叫做孟鲁司特，也就是顺尔宁，最近在治疗老年痴呆症等神经退行性疾病方面体现出了非常好的效果，您觉得它治疗ALS有潜在作用吗？可以自己试吗？
答：有前景，但需进一步临床试验，目前还没查到有立项研究。不可自己尝试，是药三分毒，自己没法评价疗效。
2 韩国熊去氧胆酸口服液是3.2g的剂量，咱们服用的胶囊是1g的剂量，是否剂量太小，加大剂量？
答：韩国熊去氧胆酸口服液3.2g的剂量不一定是熊去氧胆酸的含量是3.2g，需要拿到说明书后才能确定，建议还是按照意大利试验研究的剂量，一天两次，一次两粒，共1g。先别纠结剂量，没有资料没法推测。
3从目前临床实验的数据来看，异丁司特是否是有史以来最有效的治疗ALS的药物？
答：是的，从目前临床试验的结果来看似乎确实如此(至少该药物公司的报告是这样表现的，一些追随者更是看好）。但这个II期临床试验的时间只有6个月，短了些，不像力如太那样经过多年长时间(1年半)的临床试验的考验，所以它还需要进一步长时间的临床试验进行论证；从2015年底到现在没有新的消息，情况不妙，静等最终结果。[size=1em]正式批复要看美国FDA审查的结果和后续验证临床试验。也有可能最后的结论无效甚至有害，这种先例很多。
最近几年的一个例子就是碳酸锂，初期曾报道能扭转病程，后续的研究表明不但没有效果，副作用也较大，碳酸锂原本是一个治疗躁郁症的药物。
所以不要自己盲目试药，我不建议自己花钱试用异丁司特。
试药应该不能自己花费又要承担不可预测的副作用。ALS治疗用药时间通常较长，原来适应症所推荐的剂量不一定适合ALS长期服用。
4依达拉奉建议使用吗？
答：日本政府已批准治疗ALS的适应症，医保报销。
依达拉奉由于需要连续注射24天，隔四天，再连续注射10天，隔四天，连续注射10天，隔四天……所以很多病人需要天天跑医院，很麻烦，很多病人坚持不下去，但建议有条件的坚持使用。
荷兰正在开发口服制剂，估计到时使用会方便很多。从荷兰开发口服制剂也可以看出对依达拉奉效果的肯定关键是能否坚持
5丁苯酞需要服用吗？
答：丁苯酞正在国内9个中心进行临床试验，时间已经进行了两三个月，之前从动物模型来看效果是不错的。建议有条件的继续服用；线粒体保护机制
6服用力如太出现肝功能超标怎么办？
答：如果超标不多，不用管，继续服用。如果超标高出5倍，要停药密切观察。按我列出的项目每三个月复查一次，一般不会有大的问题。个别人体质问题，服用后转氨酶马上升高可能就不能吃了。
7在治疗ALS方面，2015年以来有不少进展，如何看待2016年的前景？
答:相信2016年有更多的进展，更多的药物试验有结果。随时可能宣布有效的新药，但不要期望有奇迹。
8隔肌起搏器有用吗？
答:隔肌起博器(NeuRx DPS)在某种意义上可以替代呼吸机，且安全适用风险低，但目前国内尚未引进。在美国做的费用大概5万美金，对美国公民也贵，目前例数不很多，进一步了解情况可去其公司网站(www.synapsebiomedical.com。一定明了DPS仅为呼吸支持。
9李教授您好！最近吃力如太总是容易粘在舌头上，很快化掉，舌头发麻。不知这样对舌头的功能又没有损害？可不可以用胶囊装起来吃？
答:力如太对舌头没有损害，是舌头本身有问题。换成胶囊如果可以服用，当然可以。坚持服用，定期评估
10 (1)，李教授我想咨询一个问题，现在我母亲会出现情绪难控制，大哭，难受的时候感觉浑身不过气，家人帮助下站立，并辅助活动肢体，如双手臂上扬，头部后仰，逐渐好转，过后母亲表述难受的那会儿不能控制。这些症状是属于疾病的正常现象吗？能有些什么办法让母亲好受一些? 2，李教授，我爸失眠吃什么药能让他睡好觉。3，李教授，我婆婆情绪不好，你给她诊断ALS后，吓死她了，整天哭，怎么办呀?
答:1类似几个问题，一并回答：1，应该考虑假性球麻痹；2，需服安眠药，思诺思，阿米替林；3，一定是你吓唬到你婆婆了。她一个家庭妇女，根本不知ALS是什么，也听不懂别人在讲什么，不要尝试告诉她ALS是什么，你其实也没搞懂。她是良性类型，生存期很长，害怕一段过去就没事了，哭不会影响生存时间。影响到你，她也没办法。
提醒其实群里好多群友天天讲强哭强笑，讲N药使用经验，云病房常发失眠知识及用药建议，我和群管反复唠叨让群友上好大夫在线评估情绪，甚至在群管近似刷屏似的强调督促失联群友填表。许多群友置若罔闻，好像和自己和家人没关系。
ALS病友群的目的就是让群友互相交流，以病友自己的语言和理解互相交换得病经历和用药体会。希望病友和家属，尤其家属多花些时间学习疾病知识，家人得了ALS，你就离不开ALS了，你必须了解它。ALS是个让人诅咒的疾病，如果咒骂它管事，咱们可以组织个诅咒坛。不然，你或你的亲人有可能经历许多可以避免的痛苦和弯路。人生无常，善意处之
11 ALS可以做按摩、电疗、刮痧、拔罐吗？可以中药、西药一起治疗吗？
答:ALS可以做按摩、电疗、刮痧、拔罐，但要明白这是为了减轻疾病带来的不适，不是针对疾病机制的。
13 我爱人神经功能评分8分，情绪评分19分，发病时间三年，现在主要吞咽困难，呛咳，打碎食物吃流食，未鼻饲，体重下降，心率高110以上，用呼吸机后90多，从吞咽困难呛咳严重，停用丁苯酞，熊药，一直打高浓度甲钴胺针剂七个月了，现在状态极差，还有必要继续用吗？忘您在百忙之中答复
答:他打高浓度甲钴胺针剂意义不大你不看云病房介绍，发病超过一年没意义。
14我能让朋友代开诊断证明吗？我2014年在您那里诊断的。
答 如果不急用，条件允许建议带他来看一次。有些检查也需要复查。
托朋友代开很麻烦。需要他带你的就诊卡挂号。医院要求有当日就诊记录。本人没来也只能开曾经在我院就诊的证明。而且必须有之前就诊病历，门诊部或护士台盖章也需要验证病历。遵守医院规则，别给我找麻烦
15有群友警告ALS患者别吃安眠药。曾经有病友吃了安眠药永睡不朽。您说对吗？
答 要看情况，一般不能长期较大剂量服苯二氮卓类镇静安眠药物(艾司唑伦仑，氯硝西泮，阿普唑仑)，其有抑制呼吸的作用。新型安眠药(思诺思)，抗焦虑抗抑郁药物(曲唑酮，阿米替林，米氮平)对呼吸影响不大。看我云病房的相关药物介绍
16 ALS是不是肌酸肌酶高?
答 ALS患者肌酸激酶(CK)可以高，但不会太高，有些患者也正常。男性患者如果较高，需要做基因分析除外肯尼迪病。ALS和肯尼迪病的鉴别有时不容易，基因分析是金标准
17FVC与血气分析那个更准确？
答 说明的问题不一样，通气功能反应的是呼吸肌的力量，血气看的是气体交换后的结果。（就像酒量是你能喝多少，醉了是喝多了的结果。）
基本上通气功能好，血气一般不会有问题，而通气差，血气不一定异常。有时无法做通气功能，可用血气做参考。有时通气功能与血气分析同时做。相互补充。
18气切了喝水为什么还会呛？
答 气切解决的是呼吸问题，不是解决吞咽问题 。病人的咽喉肌麻痹，吞咽功能已经下降了，以后慢慢的就不能吞咽了。延髓麻痹患者容易出现呼吸问题。
19介绍那么多可能有效的药物，好多国内都没有，代购又挨宰。我爸心疼钱，不肯买。您为什么不能让协和医院进药。
答 我介绍药物治疗研究进展是给大家信息，其他事超出我的能力。你不了解国内进口药物程序。医院无进口权，我更没有。国内要进新药，首先药厂得看好中国市场，他得向中国政府申请进口，进行临床药物试验。然后找一家指定的公司进货，再做广告卖药。去找药物代购，存在风险。被宰，被骗，药物有问题和夸大药物疗效的情况均会有。自己擦亮眼睛。
20我现发展到痰干糊在桑子眼，吸痰难吸而且很粘，吸一次难受死了，夜间憋醒也得吸，现在吸都是我自己，左手不灵活了，穿衣费点劲，脖子也不灵活了，受累，我怕夜间口水痰吸到气管去，我想做气切，怕憋死，家人不同意，怕护理麻烦。我是球麻痹已确诊到三"月就两年正，这是不是后期了，现在还在吃着力如太，还继续吃力如太，气切得做吗，切了有必要吗？血氧97脉103，肺功没测。谢谢。
答 你问的一半是医学问题，一半是伦理和生命意义的问题。1，痰的管理说过多次，不说了。在群里问问群友的经验,2，进行性延髓麻痹确实预后不好，最后的选择就是气切或放弃。从好大夫在线你的ALSFRS评分31分看，应该不是晚期。可惜你没有做通气功能，其实看FVC的趋势，对病情走势非常有帮助。也应该做一下血气分析，综合判断。后一个问题没有答案，切与不切完全是个人选择。西方患者一般认为气切没有生活质量。东方患者（包括日本，台湾）家庭支持气切，个人意见不明。
我原本也想做个调查征集患者本人的意愿，后来觉得意义不大且有可能对患者造成困扰，放弃了。所以尽量和家人商量最后是否气切，没有对与错。切与不切，这是个选择问题
21您给解答下，力如太，熊去氧胆酸，N药，氨溴索，可以一块服药吗？每天得隔好长时间吃几种药，有点熬人。另外N药，异丁司特，必需要用吗？您介绍了这些药，有病友说的疗效也很诱人。我们没用高浓度甲钴胺，1年半了。
答 力如太必须单独吃。其他药可以一起服。N药，异丁司特，高浓度甲钴胺不是必需要用，尤其异丁司特及高浓度甲钴胺没有经过各国政府正式审批‘。
N药只改善强哭强笑的症状，对疾病进展没有作用，而且也要考虑副作用。
病友有打大剂量甲钴胺过敏的，有用异丁司特影响消化功能的，几天不吃不喝。只是种种原因不愿给大家说。
N药的主要成分有右美沙芬和硫酸奎尼丁，副作用较多，没有适应症就不值得用。
美国人注重形象，强哭强笑影响社交，中国患者多在家，有些强哭强笑的症状未必一定值得用药。
服药一定要结合患者自己情况，包括疾病类型，发病时间长短，经济能力。
不能我介绍有新药就一定争取用上。就好比你问我去上海的办法，我说从北京到上海有飞机，高铁，开车等手段，飞机最快，高铁准点，开车自由。我得告诉你这些情况，至于你选择什么，一定是根据自身情况，费用，时间，去干什么等等因素。
目前实际可用的治疗药物就是力如太，依达拉奉，熊去氧胆酸，丁苯酞，辅酶Q10。
网上的疾病知识科普，新药进展介绍和看病开处方不是一个概念。
量力而行
硫酸奎尼丁片 不良反应本品治疗指数低，约1/3的患者发生不良反应。
1．心血管：本品有促心律失常作用，产生心脏停搏及传导阻滞，较多见于原有心脏病患者，也可发生室性早搏、室性心动过速及室颤。心电图可出现P-R间期延长、QRS波增宽，一般与剂量有关。可使心电图Q-T间期明显延长，诱发室性心动过速(扭转性室性心动过速)或室颤，可反复自发自停，发作时伴晕厥现象，此作用与剂量无关，可发生于血药浓度尚在治疗范围内或以下时。本品可使血管扩张产生低血压，个别可发生脉管炎。
2．胃肠道不良反应：很常见。包括恶心、呕吐、痛性痉挛、腹泻、食欲下降、小叶性肝炎及食道炎。
3．金鸡纳反应：可产生耳鸣、胃肠道障碍、心悸、惊厥、头痛及面红。视力障碍如视物模糊、畏光、复视、色觉障碍、瞳孔散大、暗点及夜盲。听力障碍、发热、局部水肿、眩晕、震颤、兴奋、昏迷、忧虑，甚至死亡。一般与剂量有关。
4．特异质反应：头晕、恶心、呕吐、冷汗、休克、青紫、呼吸抑制或停止。与剂量无关。
5．过敏反应：各种皮疹，尤以荨麻疹、瘙痒多见，发热、哮喘、肝炎及虚脱。与剂量无关。
6．肌肉：使重症肌无力加重。使CPK酶增高。
7．血液系统：血小板减少、急性溶血性贫血、粒细胞减少、白细胞分类左移、中性粒细胞减少。
右美沙芬
美药管局将评估右美沙芬安全性
2010年05月04日
由于担心感冒药成分右美沙芬的安全性，美国食品和药物管理局3日宣布，将召集外部专家对其利弊进行评估。
美国药管局当天发表声明说，美国不少青少年曾“嗑”过含有右美沙芬的感冒药，因为这一成分可以使他们产生迷幻感觉。美国毒品管制局已要求卫生与公众服务部对右美沙芬做出医学和科学评估。因此，隶属于卫生与公众服务部的美国药管局决定于2010年9月14日召开向公众开放的专家会议，评估右美沙芬的安全性。
美国境内销售的100多种非处方药中均含有右美沙芬。美国消费者保健产品协会认为，右美沙芬是一种安全、有效的成分。不过该组织呼吁进行立法，禁止向18岁以下人群销售含右美沙芬的产品。
右美沙芬有中枢镇咳作用，如果大剂量服用含有该成分的药物，可能对消费者产生大脑损伤、失去意识及心律不齐等副作用。美国曾发生过儿童服用含右美沙芬的胶囊而死亡的事件。
异丁司特
主要有食欲缺乏、嗳气、上腹不适、恶心、呕吐、眩晕、皮疹、皮肤瘙痒等。偶见心悸、AST、ALT、谷氨酰转肽酶(GT)、总胆红素升高。这些不良反应大多可以耐受。罕见直立性低血压。
[size=1em]对本品过敏者、颅内出血尚未完全控制的患者禁用。小儿、妊娠、哺乳期妇女禁用。本品与支气管扩张药和皮质激素等不同，不能迅速缓解正在发作的症状。急性脑梗死及肝功能障碍患者慎用。若出现皮疹、瘙痒等过敏症状，应停药。
[size=1em]
22 心跳快，吃什么药？
答一般，倍他乐克，心得安，心律平常用，剂量要医生掌握，一般小剂量开始。最好去当地医院
23最近一个病友在icu呆了十余天（肺炎）面临气切的可能，可悔没及时造瘘！我突发异想，是否有可能在Icu里先行造瘘，再气切，有这种可能吗？（icu医生批我是异想天开,但我觉得有操作的空间）
答不是异想天开，有操作空间。就像笑笑妈介绍的，具体要看患者体质，通气功能。如果一定做造瘘，和手术医生协商好，家属和手术医生都愿意冒风险，即使通气功能低，也可做经皮胃造瘘，但麻醉师和手术大夫一定要熟悉ALS。插管造瘘，气切后造瘘经常做，都是可以的。现在经放射引导下造瘘也很成熟，不用考虑通气功能。但国内大医院放射科不太特别重视的原因就是ALS患者数量少，没有专家把这当专业。
不过大多数患者何必一定要等到风险非常大的时侯做胃造瘘呢，所以定期做通气功能，别拖，别把随访不当回事儿。通气功能，还是通气功能，怎么也得知道自己的FVC，就和发烧要量体温一样。
24什么是姑息治疗
答姑息治疗名词解释（摘自百度百科）姑息治疗的起源及发展
姑息治疗最早出现于12世纪，安宁院（HOSPICE）原指朝圣途中的驿站。1879年：柏林的一位修女玛丽.艾肯亥将其修道院主办的安宁院作为收容晚期癌症病人的场所。1905年：伦敦的一家修女办的一家圣约瑟安宁院，也专门收容癌症晚期患者。后来逐渐地安宁院就从驿站变成了一个专门收治晚期病人的照顾机构。1950年：西西里桑德丝女士是一位护师，倡导成立更为人性化的安宁院。1967年：西西里桑德丝女士遵从病人的愿望，进修心理、医学，终于在1967年于伦敦建立了世界第一座现代化兼医疗科技及心理照顾的圣科利斯朵夫安宁院。桑德丝女士亲自带领医疗团队着手进行一系列的癌症的镇痛研究及灵性关怀。
从1967年圣科利斯朵夫安宁院成立开始，现代姑息医学的模式就此确立，其后，这种模式逐渐地被世界各发达地方接受和推广。1976年：在美国康涅狄格州成立了美洲的第一家安宁院，此后圣科利斯朵夫模式的善终照顾的安宁院在欧美各地建立。90年代初期，亚洲的日本，新加坡及我国香港、台湾也开始发展姑息治疗服务。我国的姑息治疗开始于90年代初期，各地的发展不一致。
2010美国麻省总医院发表了非小细胞肺癌患者抗肿瘤治疗加入早期姑息治疗，提高患者生活质量及总生存的研究，关于早期姑息治疗的研究相继发表，早期姑息治疗和全程管理理念在全球范围内得到推广。
姑息治疗的概念及现实意义
世界卫生组织在肿瘤工作的综合规划中确定了预防、早期诊断、根治治疗和姑息治疗四项重点。由此可见，姑息治疗是癌症控制方面一个必不可少的内容。
世界卫生组织对姑息治疗的定义是“姑息治疗医学是对那些对治愈性治疗不反应的病人完全的主动的治疗和护理。控制疼痛及患者有关症状，并对心理、社会和精神问题予以重视。其目的是为病人和家属赢得最好的生活质量。
WHO对于姑息治疗特别强调症状控制、患者支持、提升生活质量等多方面的内涵。需要注意：姑息治疗应在“病程早期”与放化疗共同应用，是放化疗的有效补充，让临床医生从癌症治疗的初始就可以“更好的了解和管理令人痛苦的临床并发症”。
如：除WHO之外，ASCO、ESMO、NCCN 、EAPC等各大权威医疗机构均强调需要在疾病的全过程强化对癌症患者生理症状、心理和精神需求的管理。
姑息治疗对目前医疗发展有深远的现实意义。
1、以“疾病为导向”转向为“以患者为导向”。医务人员除了通过专业技术，缓解患者躯体症状，对于“末期疾病”患者的关怀需求与对症状的治疗同等重要。需要越发关注“人”，而不仅仅是“病”。
2，节约医疗资源。姑息医学在美国，欧洲和亚洲一些发达国家都已经证实了其符合最小化的卫生经济学评估，有利于有限医疗公共资源的合理分配利用。
3，缓解医患关系。
姑息治疗十分注重与患者及其家属沟通，提倡医护与患者是伙伴、平等关系，而且对医务人员沟通技巧的培训在姑息医学教育培训中占有十分重要的地位。在姑息治疗过程中，医务人员注重与患者沟通的技巧，在一定程度上缓解了医患关系紧张，具有重要的临床意义。
25看到你翻译的讯息，关于熊去氧胆酸的。可是因为包装盒、生产厂家、规格什么都不详细，所以没办法在韩国购买。你能否帮我问问关于此药的具体情况，因为我目前状态还适合服用此药。非常感谢你，拜托了。
答现在尚不知，文章有介绍，但没有看到说明书。国内有熊，德国，意大利，国产均有，不一定非要买韩国的看到说明书会向大家解释。
26请问您ALS6是什么意思？ALS到底分几型？
答ALS1，ALS2-------ALS17是查出基因突变后的分型。类型 基因
ALS1 SOD1
ALS2 Alsin
ALS4 SETX
ALS5 SPG11
ALS6 FUS
ALS8 VAPB
ALS9 ANG
ALS10 TDP-43
ALS11 FIG4
ALS12 OPTN
ALS13 ATXN2
ALS14 VCP
ALS15 UBQLN2
ALS16 SIGMAR1
ALS17 CHMP2B
ALS18 PFN1
ALS19 ERBB4
ALS20 HNRNPA1
ALS21 MATR3
ALS-FTD1 C9ORF72
ALS-FTD2 CHCHD10
ALS基因突变分型
关于诊断证明
27李教授您好，想咨询你一件事，我当时的诊断证明我写的是，肌萎缩侧索硬化，因我有一份保险要理赔，他们说诊断证明不全，要我们改成严重运动神经元病才可理赔，不知能否帮我改一下。
答答严重两个字没法写。运动神经元病和肌萎缩侧索硬化是一回事，可以写成运动神经元病。
请输入副标题
28 谢谢，我还是希望您能帮我一下，重新写一下，不改的话保险公司让我到医院去鉴定去，医院离我们相当远，我现在行动不方便，保险公司意见就是不鉴定的话，比须从新改诊断证明，诊断证明写成，1，严重运动神经元病，2肌萎缩侧索硬化症这样能行吗？希望您能给我行个方便，因我现在生活己经完全不能自理了，走路困难，妻子也病着，保险公司也因看到我们这种情况，让我们和您商量把诊断证明重新写一下，我的理赔也只有4万元，我现在也急需这些钱买买药，真心希望您能帮这个忙。
答理解你的心情。
我院对诊断证明有明确的要求，不能简单用形容词。有个教授写过一个<严重头痛>的诊断，遭质疑不严谨。
医院规矩不由我定，你别难为我 。问问当地是否能开证明。你看过好多地方。
目前ALS无法定的分级标准和依据，不知当地保险公司怎么有这样的要求。
现在改写诊断证明非常麻烦，需要你本人或家人带全所有当时资料及原诊断证明，挂号，有就诊记录才可开，不然门诊部不给盖公章，也会质疑我。
拜托，别给我找麻烦
29美国和以色列相继报道干细胞治疗Als的方案，您能简单介绍下您对干细胞技术对ALs治疗前景的判断吗？
答简单回答前景很诱人，但离实际应用距离还远。
实际上现在干细胞治疗试验的预期目标已经降的很低了。原来声称的细胞替代，功能重建均不提了。现在多提构建细胞间联系，细胞旁分泌等等概念以及完全按临床药物试验流程进行，其实也是规避机理说不清的一种策略。
密歇根大学Feldman教授主持的干细胞治疗结果未公开发布。目前的会议应该是Neuralstem公司给股东的打气会。正式报告通常会在正式医学专业年会发布，赢得同行认可。2016年4月15日美国神经病学年会，目录中没有看到她的题目。静等正式报告。
30请问甲骨安还有必要继续使用吗？卫材撤了申请。我发病两年了。
答原研究结果建议发病一年内可用。超过2年就千万别用了。以前用过就别继续用了，用了也别后悔。没用过的病友就别用了，发病没超过一年也要考虑是否值得用。撤销申请应该是预计通不过审批，可能在审查中发现了问题。可能是收到暗示，卫材公司主动撤销申请，是一种体面做法，无可厚非。具体情况有待进一步消息证实。也许就这样不了了之啦。
31李教授：想问一下，这个病早发现和晚发现在治疗效果上会有不同的结果吗？会延缓但结果仍然相同，是吗？
答为了了解病友的想法，进行了投票吓我一跳
1，这个病早发现和晚发现在治疗效果上会有不同的结果吗？一个显而易见的答案居然有38/73人没有正确认识。很让人吃惊。疾病的治疗就和救火一样，早救和晚救不能一样。各位病友及家属一定要明了。别等疾病进展到不可收拾，再到医院就诊要求好药治疗。原本就没有神药，现有的几个有限疗效的药物要不早用，晚期就没有作用了。
答2，会延缓但结果仍然相同，是吗？76人中有36人选择结果是死亡。[size=18.6667px]你要的结果，如果是死亡，人均会死。无论胖廋贫富，无有没ALS，人类最后均会死。[size=18.6667px]所谓缓解，结果，应该理解成延长生存期及延长必须进行气管切开的时间。这是ALS目前的现实目标。[size=18.6667px]治疗的另一个目的就是提高现实的生活质量。
发表于 2016-6-1 14:12:44
发表于 2016-6-1 14:53:13
发表于 2016-6-2 10:35:12
