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原文标题：ALS协会和ALS找到疗法基金会宣布共同资助Amylyx公司AMX0035治疗ALS的临床试验
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华盛顿特区和麻省剑桥（2016年7月20日）——美国ALS协会和Amylyx制药公司（Amylyx Pharmaceuticals）宣布：ALS协会和ALS找到疗法基金会（ALS Finding a Cure）将共同提供资金，支持Amylyx公司潜在ALS新疗法的II期临床试验。作为两家机构于2014年推出的ALS加速疗法项目（ALS ACT，undertaken by the two organizations in 2014）的一部分，将资助296万美元的赠款。ALS协会提供的资金将用于麻省总医院（MGH）运作这项临床试验。
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“为了加速开发ALS新疗法，两家基金会发布了全球性的竞争呼吁，拥有强大科学基础的疗法和能够衡量药物效果的生物标志物可以申请拨款资助” ALS找到疗法基金会首席医疗官、麻省总医院神经内科主任Merit Cudkowicz博士说，“AMX0035被选为优先的ALS候选新疗法之一”。
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“ALS协会很高兴能支持这项重要的临床试验，该试验设计为结合生物标志物来追踪疾病的变化过程。这项试验所获得的结果将显著促进生物标志物开发，并告知我们使用这种组合性治疗方法的价值” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说道。
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Amylyx公司的口服疗法候选者AMX0035是两种药物的组合：苯丁酸钠（sodium phenylbutyrate，PB）和牛磺熊去氧胆酸（tauroursodeoxycholic acid，TUDCA）。两种化合物都在几个ALS细胞和动物模型中表现出有效性。此外，PB和TUDCA在单独进行的ALS临床试验中表现出安全性、耐受性和初步有效性迹象。在临床前试验中，Amylyx公司发现这两种化合物具有协同效应，结合使用可能比单独使用更有效。
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这项试验预计会在今年晚些时候开始，将测试AMX0035的安全性和耐受性以及功能性结果。还将包括细胞功能、神经损伤和炎症的生物标志物分析作为试验的重要组成部分，以及新的肌肉力量测量。 ; t% C$ i" q- [" L3 A2 w
ALS（肌萎缩侧索硬化），也就是卢伽雷氏症，是一种侵犯大脑和脊髓中神经元（神经细胞）的进行性神经退行性疾病。最终，ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力，导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。 ! r: N! `: ~4 A6 V" r. z3 j+ i
“Amylyx公司感谢ALS协会和ALS找到疗法基金会的支持与承认” Amylyx公司共同创始人兼总裁Justin Klee说道。Amylyx公司共同创始人兼首席执行官Josh Cohen补充说：“资金支持，包括来自麻省总医院神经病学临床试验研究所和东北ALS联盟的临床试验支持，将加快AMX0035首个临床研究的启动和进行”。
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“在即将开始的研究中评估AMX0035让我感到激动”该研究首席研究员、哈佛医学院助理教授Sabrina Paganoni博士说，“我们还期待着生物标志物和肌肉力量分析推进我们对ALS的理解，并提高我们测量和以该病为靶点的能力”。 9 s* ^3 u2 m$ F0 v' b* Q. a
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发表于 2016-7-20 22:18:14
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