华盛顿特区,2017年3月15日——美国ALS协会和美国神经病学学会(AAN)共同将2017年ALS研究Sheila Essey奖授予加州大学圣迭戈分校神经科学教授兼ALS项目主任John Ravits博士。1996年以来,ALS协会和AAN一直在共同评选该奖项的获得者,以表彰在ALS病因寻找、潜在治疗和治愈方法(开发)中做出重大贡献的科学家。 3 ]; i' u* N2 v# a
ALS(肌萎缩侧索硬化),也就是卢伽雷氏症,是一种侵犯大脑和脊髓中神经元(神经细胞)的进行性神经退行性疾病。最终,ALS患者会失去发起和控制肌肉活动的能力,导致完全瘫痪和死亡。该病目前尚无治愈或有效治疗方法。 j! w# ~+ v( o5 Q9 Z& D3 w$ l8 Q
ALS研究Sheila Essey奖是对为ALS研究做出重大贡献的科学家的承认和尊重。该奖项最初由Essey家族基金通过ALS协会西金分会慷慨设立,以纪念与ALS抗争10年(2004年离世)的Sheila Essey。Sheila的丈夫Richard Essey担任过ALS协会国家董事,并是大湾区分会(现在的西金分会)创建者之一。之前的获奖者们使用奖金继续他们的ALS研究或者支持他们研究团队中有前途的年轻科学家。
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Ravits博士为ALS疾病发展的理解和治疗做出了重大贡献。他将详细的临床记录分析与尸检研究相结合,揭示出疾病通过脊髓和大脑的传播模式。这导向了开创性的观察:传播模式与神经系统内疾病从细胞到细胞的转移是一致的。这项工作奠定了进一步发现的基础,进一步发现的提示疾病传播依赖于一个模板过程,在该过程中,一个神经元中的错误折叠蛋白质转移到另一个神经元,导致进一步错误折叠。 , D; c: F1 [# C' K) T8 p
在证明 “反义寡核苷酸” 作为C9orf72 ALS疗法潜力的研究中,Ravits博士担任共同首席研究员。Ravits博士的工作表明,这种疗法有潜力减少来自扩张C9orf72基因的有害产物。Ravits博士该领域的工作还包括对理解这些有害基因产物性质和行为的主要贡献。
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除了他的研究外,Ravits博士还是大量ALS临床试验的首席研究员,建立了神经病理学研究的组织存储库,并且担任加州大学圣迭戈健康系统ALS门诊(ALS协会认证的卓越中心)主任。
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“Ravits博士对理解和治疗ALS的贡献是非常重大的,” ALS协会首席科学家Lucie Bruijn博士说,“他深入疾病神经病理学的见解已经为探索疾病传播分子基础的高产研究形成了一个框架。他对为C9orf72基因扩张开发反义疗法所做的贡献,已经使得这种治疗策略快速走向临床试验。ALS协会非常高兴将今年的奖项授予他。” ' H4 N0 e$ T- d2 \$ e" O1 D* G
该奖项将于2017年4月23日在波士顿AAN年会上颁发。
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