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CRISPR疗法公司将与佛罗里达大学神经遗传学中心和分子遗传学&微生物学系Laura Ranum博士及 Eric Wang博士合作，在他们开发的疾病模型中测试CRISPR/Cas9基因编辑策略。CRISPR疗法公司和佛罗里达大学联盟是独立科学审查委员会从该领域高度竞争的申请中选出的4个获奖者之一。
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“我们很高兴支持CRISPR疗法公司和佛罗里达大学之间合作联盟。Laura Ranum博士和 Eric Wang博士是两位ALS和相似疾病领域的全球领导研究人员，他们与领先基因编辑公司的合作将加快基于CRISPR的ALS疗法的临床路径，” Target ALS基金会主席Manish Raisinghani说道。
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“我们很高兴与Ranum博士及Wang博士合作，将我们的体内基因编辑平台转化为解决ALS和FTD根本原因的潜在疗法。我们在ALS研究中取得的进步将为治疗其他中枢神经系统适应症的基于CRISPR/Cas9的疗法铺平道路，”CRISPR疗法公司研究负责人Chad Cowan说道。
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“基于我们在重复扩张疾病中的专业知识和我们开发的强健C9orf72 ALS/FTD小鼠模型，我们准备测试基于CRISPR/Cas9的疗法策略的有效性及其预防或逆转疾病的潜力。我的同事Eric Wang和我都为这一推进基于CRISPR疗法发展的合作而感到兴奋，” 佛罗里达大学遗传学和微生物学教授、神经遗传学中心主任Laura Ranum说道。
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ALS和FTD是不可治愈的疾病，其中某些形式是由特定基因中天然存在的短DNA序列重复病理扩张导致的。这项合作将专注于基于CRISPR/Cas9的方法，有潜力在分子水平纠正这些突变，以解决疾病的根本原因。
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关于CRISPR疗法公司（CRISPR Therapeutics）
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CRISPR疗法公司是一家领先的基因编辑公司，专注于利用其专有CRISPR/Cas9基因编辑平台，为严重疾病开发基于基因的变革性药物。CRISPR/Cas9是一种允许精准、直接改变基因组DNA的革命性技术。公司由世界级研究人员和药物开发者组成的多学科团队正致力于将这项技术转化为突破性的人类疗法，用于治疗一系列严重疾病。
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此外，CRISPR疗法公司已经与拜耳集团及福泰制药公司（Vertex Pharmaceuticals）建立了战略合作关系，为存在高度未满足需求的疾病开发基于CRISPR的疗法。作为人类疗法使用的基础CRISPR/Cas9专利获得公司科学创始人Emmanuelle Charpentier博士授权。CRISPR疗法集团总部位于瑞士巴塞尔，全资美国子公司CRISPR疗法公司和研发部门位于马萨诸塞州坎布里奇。
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发表于 2017-6-3 20:38:03
发表于 2017-6-3 21:11:45
