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Mallinckrodt公司的PENNANT试验在ALS患者中评估H.P. Acthar Gel的有效性和安全性 4 z9 }( U6 B0 P$ U- z; x# n, U
2017年6月14日——Mallinckrodt制药公司（Mallinckrodt plc）今日确认：公司评估H.P. Acthar® Gel（贮库型促肾上腺皮质激素注射）作为ALS疗法有效性和安全性的2B期研究，今日招募首位患者。
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美国食品与药物管理局（FDA）之前已经授予其H.P. Acthar Gel试验性新药（IND）治疗ALS的快速通道和孤儿药地位。
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“ALS是一种罕见而无法治愈的疾病，影响社会各界的人们，” 菲尼克斯神经ALS门诊创始人兼主任、堪萨斯大学神经病学兼职教授Todd Levine博士说，“ALS群体欢迎旨在进一步了解疾病和潜在疗法的新研究。”
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“我们很高兴地宣布，这一Acthar重要研究招募首位患者，” Mallinckrodt公司首席科学官兼执行副总裁Steven Romano博士说，“这个多中心、双盲、安慰剂对照试验将评估该药物对疾病症状和发展的影响，使得我们能够评估Acthar可能给这种毁灭性患者带来的潜在价值。” e7 j. [. H: N' m5 X( e. C
关于PENNANT试验
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这项2B期临床研究标题为 “在ALS患者中评估H.P. Acthar Gel治疗有效性和安全性的多中心、双盲和安慰剂对照研究”。该研究将招募年龄18岁至75岁之间、筛查前症状发生（定义为最初肌肉无力或构音障碍）≤ 2年的ALS患者。参与者将以2:1的比率随机接受H.P. Acthar Gel或安慰剂治疗，为期36周。
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将使用功能下降的标准测量来评估H.P. Acthar Gel的有效性，包括ALS功能评定量表-修订从基线到36周的改变。该研究将在多个地点招募大约195位患者。
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发表于 2017-6-16 00:50:58
发表于 2017-6-16 01:08:33
