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2017年8月1日——ALS患者报告的最常见的症状之一是严重的肌肉抽筋和痉挛。已经探索了几种潜在治疗方法，并表现出早期效果迹象，比如美西律和大麻。Flex制药公司（Flex Pharma）最近宣布，他们热门产品FLX-787治疗ALS和其他疾病患者的一项新的临床试验开放招募。根据公司新闻稿，FLX-787是一种小分子化合物，旨在修饰体内特定蛋白质（离子通道）的行为，并影响人体如何与环境相互作用。2017年7月，FDA授予FLX-787治疗ALS患者抽筋的快速通道地位。可参考：FDA授予Flex制药FLX-787治疗ALS相关严重肌肉抽筋的快速通道地位
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这项安慰剂对照研究将在全美近30个地点进行招募，目标是招募120位患者。这项研究的独特点之一，研究人员将不仅招募诊断为ALS的患者，还将招募被诊断为MND的患者，包括原发性侧索硬化（PLS）或进行性肌萎缩（PMA）。在28天的研究期间，参与者将被要求每天3次服药（一粒药丸），并在3个月的FLX-787临床试验中，到研究中心进行3次复诊随访。可能一次是基线随访，另一次是接受药物治疗的随访，第三次也是最后一次随访将进行一些测量比如ALSFRS-R，并进行测试以确定抽筋频率。
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为了获得招募资格，ALS、PLS或PMA患者必须报告持续和经常痛性肌肉抽筋（持续几秒到几分钟）的每周发作情况。根据已经发表的研究设计，将不招募患有严重胃肠道疾病，存在严重吞咽问题或使用胃管的患者。非常晚期的MND患者可能也不符合招募标准。
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发表于 2017-8-2 03:06:41
发表于 2017-8-2 07:17:43
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