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2017年8月9日——在上周的东北ALS联盟（NEALS）网络研讨会上，麻省总医院Brian Wainger博士和美国ALS协会理事会主席Stephen Winthrop发表了他们独特的临床试验观点，题为“瑞替加滨（Retigabine）临床试验更新和与ALS患者倡导者Stephen Winthrop的讨论”。多年来，ALS协会一直骄傲地与NEALS合作，举办以ALS为中心的网络研讨会，将最新的信息传递给ALS群体。今天的文章讨论了正在积极招募的瑞替加滨临床试验（ALS协会资助），以及对参与ALS临床试验的看法。
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患者倡导者和NEALS研究大使Stephen Winthrop加入了讨论，给出了他对参与临床试验的深思熟虑的观点。Stephen大约4年前被诊断出患有ALS，并参与了12项观察性（不测试药物）和介入性（测试药物）ALS临床试验，包括瑞替加滨研究。决定参与临床试验是一个复杂的问题，有支持也有反对。Stephen提供了关于参与临床试验利弊的真知灼见，和一些他的真实经历。
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“质量和经验会有所不同，取决于你的测试和你所共事的人。这是一个大问题，” Stephen解释道。
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他接着说，“我们战胜这种可怕疾病的唯一方法是找到疗法，而我能做的一点小事就是参与临床试验。是的，它可能需要你接受针刺；是的，它可能需要你花点时间，但它是值得的。你正在以这种方式提供帮助。”
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Wainger博士是瑞替加滨2期临床试验的首席研究员之一，他简要介绍了这项试验并给出了更新。瑞替加滨试验是一项双盲、安慰剂对照研究，以测试该药物作为ALS患者的潜在治疗方法。该试验正在美国12个地点积极招募。主要目标是测量瑞替加滨对ALS患者上和下运动神经元生理学的影响，并评估安全性结果。
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在网络研讨会的第一部分中，Wainger博士解释了临床试验的基本原理，并详细介绍了这项研究的细节，包括目标、包含/排除标准、研究时间线和对参与者的需要。目标是尽可能快地招募至少30位ALS患者进入试验。
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该试验关注于运动神经元的超兴奋性。之前已经表明，ALS患者的运动神经元发出的信号太多，意味着它们是超兴奋的。过多的发射会导致运动神经元损害。瑞替加滨被设计为减少运动神经元的过度兴奋。
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为了在生理学方面实时测试参与者的运动神经元超兴奋性，研究人员使用了被称为经颅磁刺激（TMS）和神经传导研究的技术。这些专门测试是测量运动神经元和肌肉之间联系的一种方法。TMS以磁铁刺激运动皮层（控制肌肉运动的大脑部分），并记录手部肌肉的反应。神经传导研究评估运动神经元向肌肉传导信号的能力。这项研究一个重要的次要结果是确定这些技术用于未来临床试验的潜力。
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Stephen解释说：“TMS就像在我头顶上放个乒乓球拍，他们试图通过增加磁场来让我的右拇指弯曲。在查看拇指是否抽动的过程中，没有疼痛感。”
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瑞替加滨临床试验的一个独特方面是，每个试验参与者都将捐献血液样本，制成诱导多能干细胞（iPSCs）。iPSCs随后会被制成培养皿中的运动神经元，这些神经元能够反映相应患者的确切基因构成。
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瑞替加滨对患者源性运动神经元的影响也会被追踪，并与该药物对患者的影响进行比较。这是首个尝试此类比较的ALS临床试验，这种比较有潜力成为一种预后和诊断工具。患者源性iPSCs甚至可能预测子组ALS患者对药物的反应，这将改进临床试验设计和招募。
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Stephen补充说，“这项研究的很多方面增加了知识基础，Brian和全国及全世界的同事们都在使用这粒 ‘种子’ 来获得未来的临床成功。”
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“我曾说过的关于参与临床试验的一件事是，当你和ALS患者同处一室时，不要忘记你所看到的人性的一面。不要忘记对潜在参与者说，‘我很抱歉你遭受这种可怕疾病的折磨’。不要忘了说，‘谢谢，谢谢你的参与’。”
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“以我个人的经验看，那些看似例行公事的个人接触会有很长一段路要走，因为最终我认为他们决定参与试验是被某种程度上的希望所激发的，希望这对我有帮助。更重要的是，作为一名参与者，你是这群最终将终结该病的人中的一分子。”
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我们感谢Stephen分享他诚实的观点，我们珍视他在抗争ALS中所做的贡献。在有热情、有决心的医生、研究人员、临床工作人员、专业人员，尤其是临床试验参与者们（ALS患者和健康人）的共同努力下，我们和治愈该病的距离正在越来越近。
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发表于 2017-8-10 22:28:40
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