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可能延迟那些通常无法避免的疾病发病。
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2017年8月14日——最常见的基因编辑技术CRISPR-Cas9只修饰DNA。这在大部分情况下是有帮助的，但也意味着你无法用它来解决基于RNA的疾病。值得庆幸的是，这可能不会是一个长久的问题。在大量关于编辑RNA的讨论之后，研究人员开发了一种新的RNA定向技术（RCas9），能够纠正导致遗传性ALS和亨廷顿舞蹈症等疾病的分子错误。
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研究团队使用向导RNA来完成这一任务，将编辑酶引导到匹配的靶点RNA分子序列。在实验室中，这是非常有效的——几乎修复了肌肉细胞中所有破损的RNA靶点，使细胞更加健康。
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当然，这是在实验室条件下。科学家们承认还有很多工作要做。更重要的是，将RCas9送到患者细胞是有困难的。通常用于基因疗法的良性病毒无法容纳完整的Cas9有效载荷，研究人员不得不修剪它们从而适合（递送）。当然，还有进行试验并证明安全性的问题。
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尽管如此，该技术对于治疗这些RNA疾病依然是非常重要的。目前还无法阻止ALS这样的疾病发病。该技术也许不能治愈疾病，但能够为患者提供更完整和更长时间的功能。 : i5 n4 C8 E$ d7 ^; }
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发表于 2017-9-4 22:19:32
发表于 2017-9-4 22:29:13
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