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2017年9月7日，纽约和坎布里奇——Project ALS和Amylyx制药（Amylyx Pharmaceuticals）今日宣布建立一项合作，开展Amylyx公司口服化合物AMX0035的临床前研究，以增进对该化合物神经生物学效应的理解。研究将在哥伦比亚大学运动神经元中心的Project ALS临床前核心（Project ALS Pre-Clinical Core）进行，以补充Amylyx公司最近发起的AMX0035治疗ALS的2期临床项目。
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哥伦比亚大学运动神经元中心的Project ALS临床前核心，已经建立了一个独特的整合和标准化平台，用于在公认的ALS实验模型中测试和验证新的疗法策略，以及用于生物标志物发现。该核心是与Project ALS合作开发的，通过促进快速测试实验室研究运动神经元生物学、遗传学和基因组学所发现的新疗法线索，而加速将其转化为患者可用的治疗方法。
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“这项合作将一种有前景的候选疗法与哥伦比亚大学的前沿、基础神经科学研究结合起来，” Project ALS研究主任Valerie Estess说，“这项合作中的研究将为AMX0035的神经生物学效应提供更深入的见解，并有望优化其有益效果。” - p! A. f' T5 O2 O! }
这一合作是Project ALS临床前核心之前熊去氧胆酸（TUDCA）研究的自然延伸。TUDCA是AMX0035的一个组成成分。“我们期待在ALS模型中评估AMX0035。令人兴奋的是，TUDCA在我们实验室和公司进行的研究中都表现出前景，”哥伦比亚大学病理学和神经病学系终身教授、Project ALS临床前核心共同主任Hynek Wichterle 博士和Serge Przedborski博士说道。 ' h) G! _% c$ Q' U" e% ^6 w
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AMX0035是苯丁酸钠（PB）和熊去氧胆酸（TUDCA）两种药物的组合。之前PB和TUDCA作为独立制剂的研究已经在ALS细胞和动物模型证明了有效性。在临床前模型中，AMX0035已经表现出协同防止神经细胞死亡和神经毒性炎症的效果。此外，PB和TUDCA已经分别在ALS临床试验中进行了单独测试，都表现出安全性、耐受性和初步有效性。AMX0035最近进入2期临床开发，在ALS患者中评估其安全性和有效性。该试验被称为 “CENTAUR”， 是一项132位ALS患者参与的24周、随机、双盲、安慰剂对照2期研究。可参考：AMX0035治疗ALS患者临床试验
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“能够与Project ALS和哥伦比亚大学运动神经元中心的研究人员合作推进这些实验，让Amylyx非常兴奋。我们希望这些研究能够为AMX0035和ALS生物学提供有价值的见解，这将最终改善ALS患者的生活，” Amylyx公司首席科学官Kent Leslie说道。 / X. M; |+ e$ V' [4 U2 Z
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发表于 2017-9-12 22:06:54
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