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2017年9月25日——2016年8月,合作药物开发(Collaborative Medicinal Development)启动了1期药代动力学和剂量递增研究,在ALS患者中评估含铜小分子药物Cu(II)ATSM的耐受性。CuATSM已经在基于实验室的研究中显示可以将铜递送到脊髓中的细胞,以帮助防止蛋白质错误折叠,该蛋白质与一些形式的家族性ALS相关联。该疗法的有效性已经在墨尔本大学和俄勒冈大学针对SOD1模型进行了广泛测试。ALS TDI的科学家们也发表了在一种ALS小鼠模型中独立验证CuATSM延缓疾病发展有效性的研究发现(findings)。
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今年早些时候,赞助公司启动了一项扩展研究,对象是那些成功完成整个1期研究同时研究人员认为可能从继续治疗中获益的患者。扩展研究被设计为收集长期暴露于铜基治疗的潜在副作用数据,以及关于疾病发展的额外数据。这一次的最初研究仍在澳大利亚麦考瑞大学大学和Calvary Health Care Bethlehem开放招募。
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这项扩展研究将持续进行直到下列事件首次发生:(1)研究人员不再认为治疗对参与者有益;(2)患者病情发展变得依赖于机械通气(没有机械通气则无法平躺、无法入睡,或全天使用);(3)患者撤回同意。
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