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一、基本信息 3 E" p. d: u3 Y6 w0 z7 p/ r
1. 官方名称：雷帕霉素（西罗莫司）治疗肌萎缩侧索硬化 2. 招募：预计招募63位，正在开放招募 3. 方式：药物——雷帕霉素（Rapamycin，西罗莫司，Sirolimus） 4. 主办者：Azienda Ospedaliera - Universitaria di Modena 5. 合作者： 6. 主要研究人员： 7. 阶段：2 8. 试验类型：随机、双盲、并行评估 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期：2017年12月2日 10. 实际开始日期：2017年9月19日，预计主要完成日期：2019年4月19日
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二、试验目的 ) C' \" r& B4 J/ _9 i
在过去几年里，研究指出了一些ALS的潜在发病机制，包括运动神经元内异常积累的蛋白质缺少降解，免疫系统的不平衡功能导致神经毒性功能多于神经保护功能。这两种机制会促进ALS发展，因此代表着修改疾病表达的重要疗法靶点。
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这项2临床试验的目的是研究雷帕霉素治疗ALS的生物反应，以获得对更大研究的预测信息。
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三、细节描述 & E! f/ r( T- m! @6 V! P. h1 B5 ~
这是一项针对ALS患者进行的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验。
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目的是研究雷帕霉素（两种不同剂量）+利鲁唑治疗ALS的生物和临床效果，并与利鲁唑+安慰剂治疗的患者进行比较。
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雷帕霉素已经证明能够增强蛋白质的降解，免疫调节效果也已经被充分认识。由于ALS以异质性病理和蛋白质积聚为特征，一些患者可能会对这种加速清除异常蛋白质聚合物同时抑制神经毒性免疫成分的疗法作出反应。 6 {( a1 Y/ ~3 I+ ]4 I0 s. w2 u
8个意大利中心将招募63位患者，治疗将对患者和医生双盲，持续18周。后续随访将持续36周（总时长54周）。 6 K6 A4 k- o R' q$ |. ^/ A6 y# c
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发表于 2017-12-27 01:33:22
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