哥本哈根，2018年1月24日——丹麦生物技术公司Orphazyme A/S今日宣布，一份报告arimoclomol治疗SOD1 ALS患者II期临床试验结果的手稿发表于同行评审临床杂志《神经病学》（Neurology）。这份手稿强调了arimoclomol良好的安全状况，并提供了支持继续进行II/III期试验开发的有效性数据。 5 N& c" u L: |/ _9 K: {' E6 T+ g
这份手稿由首席研究员、迈阿密大学Michael Benatar博士领导撰写，确认arimoclomol在200毫克每日3次剂量下治疗12个月是安全而耐受性良好的。 ' F: h: U4 S8 N" B
此外，观察有效性的次要终点都有利于arimoclomol。虽然此项试验并不足以证明有效性，但所有预先指定的有效性结果测量指标，包括生存期、功能（ALSFRS-R）、肺活量以及功能与生存综合评估（CAFS），都观察到一致的有益趋势。
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Michael Benatar博士说：“除了提供安全性和耐受性证据外，初步有效性数据强烈支持进一步开发arimoclomol用于治疗ALS。”
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Orphazyme公司打算进行一项II/III期试验，以支持治疗ALS的上市申请。该试验计划于2018年下半年开始。
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