2017年,许多新的研究发现和合作加快了为ALS寻找治疗和治愈方法的速度。目前,ALS协会资助了8个国家的超过126个项目,进一步促进着全世界最好的ALS研究。
& b4 P, O/ x9 R* P5 n. s
以下是2017年ALS研究领域取得的一些最为重大的进展,给我们带来了希望!所有这些项目均由ALS协会资助。
5 R. T8 X2 h9 ^1 n( g* j
$ s. n" I0 b9 j* J
临床试验的招募状况高于以往。Nuedexta试验表现出对言语、吞咽和唾液问题的显著缓解。这种方法对延髓受累ALS患者的生活质量有很大的影响。
6 k5 s- k8 {# V
新的ALS生物标志物正在被发现。一种新的尿液生物标志物正在帮助研究人员监控疾病发展,追踪C9orf72的生物标志物也正在取得进展,以便更好地理解疾病通路,并为即将到来的临床试验做准备。
; v/ P0 q. |# g, b& g
ALS药物开发正在进行之中。Aquinnah制药公司通过建立新的合作获得了1000万美元投入,从而更快地将他们的化合物推进到临床试验。
! C1 j. ^* t9 E# s x+ A2 c
下面的研究信息图表提供了2017年一些项目的更详细介绍:
2 s2 L/ E7 {0 l! W( B6 l$ C0 m/ _
3 m" R. H* N8 O' w; Q7 b+ z
注:图中内容较为繁杂,大部分内容之前论坛已有发布。
5 ~2 q) q; C8 c! U, P8 l$ X
临床研究和药物开发
; c1 k8 }7 @% w& S
1. Nuedexta试验展示影响ALS患者延髓功能有前景的结果
( j( J! w+ k" a& Q& h# t 2. 美国ALS协会对哌迷清的介绍和评论
3 p5 t" Z7 ?( g `- H* \/ W
3. ATLIS力量测试可能缩短临床试验
4 }# e/ _6 I4 {3 q; W
4. 锻炼项目对于ALS患者是安全和可忍受的
" n1 I8 T0 D/ D
5. Aquinnah制药获得辉瑞和艾伯维1000万美元投资为神经退行性疾病研究突破性方法
3 N. F( U6 T7 v! V& `1 z
基础研究
- X6 o: ?, A* v; x
1. 人类脑组织中的上运动神经元促进ALS
6 H5 y, U7 {3 _
2. 新型神经炎症研究:Javier Jara博士访谈
3. 识别新的ALS基因和疾病通路:Veronique Belzil博士访谈
* b+ u3 E% F; Y" u5 w
4. FUS突变ALS疾病通路的新见解
0 N0 I& m" B t/ z0 Y Don Cleveland博士荣获2018年生命科学突破奖
- S D. }+ q' ~! ~# {; z
生物标志物
/ i& Y- P$ W6 r) D
1. 美国ALS协会对TDP-43成像生物标志物的进一步介绍和评论
& `5 L7 U5 N8 f' }0 D8 h
2. 美国ALS协会对新尿液生物标志物的介绍和评论
: p5 u8 d2 f& x- [* ?: n' a3 ?
3. 美国ALS协会对新C9orf72生物标志物的介绍和评论
9 f% r# O8 p3 C$ M1 V0 |) h6 C# E ALS协会新闻
, R4 F4 {; K4 p2 v. j
1. 美国ALS协会授予Milton Safenowitz博士后研究员60万美元奖学金
! ^0 L: F5 u6 B1 y$ ?! ]1 P1 V
2. 美国ALS协会和美国神经病学学会宣布临床研究奖学金
$ r1 O# |0 @' F+ T4 U" U) @
3. John Ravits博士获得2017年ALS研究Sheila Essey奖
# o% c2 X) c$ [3 _' J) N' h; z
4. 研究人员发表新的全面ALS综述
# h" u0 V7 r8 \; }* [) Q