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马里兰州日耳曼敦，2018年5月3日——Neuralstem公司（Neuralstem, Inc.）今日宣布：研究结果支持移植人类脊髓源性神经干细胞（HSSC）来稳定肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者功能的潜力。该研究发表于《临床和转化神经病学年鉴》（Annals of Clinical and Translational Neurology）。 , G: Q) I* C) R1 p y; o" x
这份手稿标题为 “脊柱内干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症1/2期试验长期结果”，首席研究员、密歇根大学神经病学教授Eva Feldman担任通讯作者。该研究评估了HSSC移植对功能结果（使用ALSFRS-R进行测量）的影响和对复合统计结果（结合功能和生存结果指标）的影响。研究人员将结果与来自两个历史数据集的匹配对照组进行了比较，结果显示，在24个月时间里，接受HSSC治疗的受试者ALSFRS-R得分和复合功能/生存得分明显更高。ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）是一份经过验证的问卷，用于测量从事日常生活活动的身体功能。 + w. Z7 B+ n6 n
“我们期待完成更大的2b/3期多中心研究，” Feldman博士说道。
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“这些数据令人鼓舞，并表明人类脊髓干细胞源性神经干细胞可能为ALS患者提供功能上的益处，” Neuralstem公司首席执行官Rich Daly说，“我们感谢参与这些试验的受试者以及进行试验的临床医生和护理人员。这些长期随访数据对于我们设计2b/3期临床研究非常有价值，从而在ALS患者中进一步评估候选细胞疗法NSI-566。” / |: f( Y( u- n5 L& Z" x, P- P2 E
1期和2期、非盲、剂量递增研究是在密歇根大学和哈佛医学院进行的，共计招募了30名实验对象，主要目的是评估HSSC脊柱内移植的安全性，同时测量生存期和功能终点。研究人员之前发表的文章已经得出结论，这种治疗是安全的。 * O8 L8 }( i8 c' @
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发表于 2018-5-18 10:06:21
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