2018年5月16日——利物浦大学生物化学家们领导的一项国际研究表明，药物分子依布硒啉（ebselen）能够纠正一种导致某些遗传性运动神经元病（MND）的蛋白质的许多毒性特征。
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MND是一种目前无法治愈的进行性疾病，攻击患者控制运动的神经，导致肌肉失去功能。现有的治疗方案对患者生活质量的改善有限。
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大约20%的遗传性MND病例是由编码SOD1蛋白质的基因中的突变导致的。当SOD1基因突变时，蛋白质组装过程会发生故障，一些步骤会被遗漏。这会造成SOD1蛋白质在结构上不稳定，在运动神经元中形成 “团块”，导致运动神经元死亡。
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来自英国利物浦、意大利佛罗伦萨和澳大利亚伍伦贡的科学家们使用了最先进的晶体学、质谱学和细胞内核磁共振技术来寻找可以 “纠正” SOD1组装过程的药物分子。他们的研究发表于《自然•通讯》（Nature Communications）期刊。 0 c8 T# l- J# B0 @# e% w$ w
他们发现，依布硒啉——一种1980年代发现并已经被研究作为各种神经疾病潜在疗法的药物——能够有效恢复SOD1组装过程中的几个重要步骤，包括折叠、二聚化和锌结合。
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利物浦大学MND研究员Gareth Wright博士说：“这一发现有潜力防止SOD1积聚为大的聚合物。如果我们能阻止它，我们就可能阻止神经元死亡。” 1 j# I8 M" h$ \ H
利物浦大学结构生物学家Samar Hasnain教授补充说：“下一步是在更精确模拟人类神经元细胞的环境中测试依布硒啉，并对其进行优化，使之成为能够治疗MND的药物。”
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运动神经元病协会研究开发主任Brian Dickie博士评论道：“在大约四分之一个世纪以前，科学家们建立了SOD1基因与某些形式遗传性MND之间的因果联系。看到新的治疗策略开始从近年来科学认识的巨大进步中涌现出来，非常鼓舞人心。”
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发表于 2018-5-21 09:37:54
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