一项新的分析显示，实验性注射疗法H.P. Acthar Gel也许有助于延缓肌萎缩性脊髓侧索硬化（ALS）的发展。
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作为2018年AAN年会 “普通神经病学” 会议的一部分，研究人员对相关数据进行了介绍，标题为：“使用PRO-ACT数据库来评估贮库型促皮质激素注射（H.P. Acthar® Gel）作为ALS潜在疗法的事后分析”（Posthoc analysis using PRO-ACT database to evaluate Repository CorticotropinInjection (H.P. Acthar® Gel) as a potential treatment for ALS）。
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研究人员探索了H.P. Acthar Gel（贮库型促皮质激素，RCI）对ALS成人患者疾病进展的影响。这种疗法以Acortan为商品名用于治疗多种炎症疾病，包括多发性硬化和系统性红斑狼疮。
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该疗法正在进行治疗ALS的研究，并获得了FDA的快速通道和孤儿药资格认定。
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H.P. Acthar Gel由Mallinckrodt公司开发，含有一种高度纯化的肾上腺皮质激素（adrenocorticotropic hormone，ACTH），可能具有抗炎、神经保护和神经再生作用，延缓甚至阻止ALS发展。
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ACTH能够刺激肾上腺自然产生类固醇激素，比如皮质醇、皮质酮和醛固酮。这些类固醇激素参与许多生物功能的调节，包括免疫反应、新陈代谢和血压。
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研究人员使用了来自两项研究的数据——RCI先导研究和集中资源开放获取ALS临床试验（PRO-ACT）数据库——以评估治疗对ALS发展的影响。
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在先导研究中，ALS患者被随机分配接受皮下注射H.P. Acthar Gel或安慰剂，持续36周。共计43位ALS患者接受了H.P. Acthar Gel治疗。
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36周后，参与者或者停止治疗或者在48周的非盲扩展期继续每天接受H.P. Acthar Gel注射。
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该研究的主要结果是评估ALSFRS从基线到36周的改变。研究人员每个月都对这一参数进行分析。评估的额外参数包括肺功能测试得分的下降、生存期和不良事件的发生。
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研究人员还使用来自PRO-ACT的安慰剂治疗的患者（数据）进行了病例匹配对照分析。
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基线状态下，H.P. Acthar Gel治疗组患者的平均ALSFRS得分为27.8，PRO-ACT对照组为27.2。
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病例匹配对照分析显示，36周的治疗后，H.P. Acthar Gel治疗组患者的ALDFRS得分平均下降4.3分，对照组为6.6分——这在统计学上有显著差异。
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为了进行事后分析（在研究结束后分析数据），研究人员生成了一种预测算法，利用基线特征生成对患者反应的36周估计。他们将其与来自H.P.Acthar Gel先导研究中ALSFRS得分的改变进行了比较。
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对于完成研究的21名患者而言，ALSFRS得分改变较小，但仍与算法所预测的相似。
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总的来说，这些结果“表明了RCI治疗ALS的潜在效果，并支持在对照试验中进一步研究，”研究人员总结道。
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