来自2期临床试验的更新数据显示，MediciNova公司的研究性疗法MN-166（异丁司特，ibudilast）能够延缓肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的病情恶化并改善生存期。 , ]% V9 _" h% M
在2018年AAN年会上，第一作者Benjamin Rix Brooks博士介绍了这项研究。 / S$ y, |' x0 ^5 @; l
“这项分析的结果表明，MN-166可能改善这种毁灭性致命疾病的生存期，我们感到非常高兴，” MediciNova公司总裁兼首席执行官Yuichi Iwaki博士说，“基于这项研究的积极结果，我们正在计划和FDA讨论我们接下来的开发计划。” , o: a; r; B- N7 Y7 A; j" I# F) c- B
MN-166是一种口服小分子磷酸二酯酶-4和-10抑制剂及巨噬细胞迁移抑制因子，能够抑制炎症并促进神经元的发育和功能。
" Y# z0 F+ O" k' L$ \ I4 ?1 k
这项单中心、随机、双盲、2期IBU-ALS-1201研究（NCT02238626），在早期ALS患者或后期需要无创通气的ALS患者中比较了每天60毫克MN-166或安慰剂的安全性和耐受性。 6 @/ v1 k$ \8 b! g" E/ M" n0 M
所有接受MN-166或安慰剂治疗的参试者都会同时服用利鲁唑。研究协议包括一个为期6个月的治疗期，随后是一个为期6个月的非盲扩展，扩展期中所有患者都服用MN-166。
% }" N3 s8 G& I0 P1 g. G( D
研究人员还利用ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）总分、徒手肌力试验（MMT）和主观生活质量调查问卷ALSAQ-5得分对治疗效果进行了评估。
+ P8 y' L( ?! o5 |9 z+ W4 K5 N
该研究将应答者定义为：在扩展期结束时，ALSFRS-R总分下降少于12个单位，和/或MMT颈部和/或腿部肌肉得分下降少于1个单位的患者。随着病情发展和症状恶化，ALS患者这两个量表的得分通常会下降。 , u0 W& r# v0 s0 a; ]
3 \. [8 @& u2 r
结果显示，与安慰剂组（11.8%）的患者相比，MN-166（32.4%）治疗组患者的应答率更高。接受MN-166的患者在治疗后30个月里也表现出生存期的改善。在MN-166治疗6个月和12个月的患者中同样观察到这种改善。 . x' u' z. H$ g3 m3 l$ e- G
& [ O6 H3 e4 n- N
“异丁司特可能延缓一些ALS患者的病情发展，这可能有益于生存。在异丁司特治疗的ALS患者中，应答者比例更高，大约是三分之一（11/34），” Brooks说道。他还表示，应答程度远高于自然史研究和目前的ALS疗法。 ( S$ X, D) d1 @# P, I
研究人员在报告中写道：“异丁司特治疗12个月是可行/可耐受/安全的。” ) h8 X, i# r, Q- y( A
| 
发表于 2018-6-16 01:07:45
发表于 2018-6-16 01:53:01
发表于 2018-6-16 02:46:27
