2018年8月13日——Orphazyme公司（Orphazyme A/S）2018年8月10日宣布：arimoclomol治疗ALS的3期临床试验已经招募首位ALS患者并完成首次治疗。这项随机、安慰剂对照试验将在北美和欧洲招募231名患者，以确定该口服药物的有效性和安全性。
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在2016年12月于都柏林召开的国际ALS/MND研讨会上，首席研究员、迈阿密大学Kessenich家族ALS中心执行主任Michael Benatar博士介绍了在携带SOD1突变的ALS患者中测试arimoclomol的成功2期临床试验数据。 % s# Q/ F' I4 S6 X$ \
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Arimoclomol是一种以热休克蛋白为基础的疗法。细胞中的热休克反应是一种保护性系统，负责处理细胞应激，并参与蛋白质的适当折叠。当蛋白质在细胞应激过程中被错误折叠时，它们很容易聚合为团块，无法被恰当回收。这会导致细胞毒性和最终的细胞死亡。 7 T$ g4 Q. m8 x1 }: {; Y. e
Arimoclomol被设计为在细胞应激过程中产生一种被称为HSP-70的热休克蛋白（HSP）。有助于清除细胞中聚合的蛋白质，同时还有助于防止新生成蛋白质的聚集，从而防止细胞毒性和死亡。
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该试验将是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估arimoclomol治疗广泛ALS人群的安全性和有效性。由于其广泛作用机制，该药物将在广泛ALS人群中进行测试。FDA还批准了一项针对广泛人群的3期试验。 / n# I+ u- ^4 G) _ d5 E
患者将以2:1的比率随机接受arimoclomol或安慰剂治疗，为期76周。主要终点包括对功能和生存状况（CAFS）的联合评估。次要终点包括生存期、ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）和缓慢肺活量（SVC）。该研究预计将在2021年上半年完成，随后将提供非盲的扩展研究。可参考：Arimoclomol治疗ALS的3期临床试验 & N0 ~- A0 d6 {5 I: O6 Z
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发表于 2018-8-16 02:41:55
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