BrainStorm公司宣布2a期ALS研究最终分析,显示几乎所有参试者从NurOwn获得临床益处
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纽约&佩塔提克瓦(以色列),2015年1月5日——BrainStorm细胞疗法公司(BrainStorm Cell Therapeutics Inc.)今日宣布了NurOwn治疗ALS患者2a期临床试验积极的最终结果。该研究在耶路撒冷哈达萨医学中心进行,共招募14位参试者。 + m4 @6 r" x+ X4 `1 F- C
研究达到了主要端点,证明:NurOwn在200万细胞/公斤体重鞘内(IT)给药和4800万细胞肌内(IM)给药的剂量下,是安全和耐受性良好的。 ) `. S, a6 b3 h" R/ E3 a( \
重要的是,几乎所有参试者都从这项研究的NurOwn治疗中体验到临床益处。根据ALS功能评分量表-修订(ALSFRS)得分或用力肺活量(FVC)的测量结果,12位参试者在3个月或更长时间的随访中,92%经历疾病发展速度方面的改善。ALSFRS得分下降斜率改善50%,FVC下降斜率改善67%。
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治疗后平均ALSFRS和平均FVC曲线下降斜率的改善,表明NurOwn在这项研究中延缓了ALS的发展。ALSFRS得分方面,在3个月的治疗前“导入期”,参试者每月下降1.41分,NurOwn治疗后3个月,每月下降0.78分,发展速度减慢45%;治疗后6个月,每月下降0.6分,发展减慢57%。NurOwn在延缓肺功能丢失方面,也拥有相似的强烈影响,3个月的治疗前“导入期”,参试者FVC平均每月下降2.60%,NurOwn治疗后3个月,每月下降仅0.70%,下降速度降低73%;治疗后6个月,每月下降0.86%,下降速度降低67%。
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“我们很高兴获得了这项研究的最终数据,并深受结果的鼓舞” BrainStorm公司首席执行官TonyFiorino博士评论道,“这项研究不仅扩展了我们较早的1/2期研究关于NurOwn褡桛性的发现,也为NurOwn的疗效提供了一致而非常有希望的图景。特别是,我想强调,我们不仅在平均ALSFRS和FVC数据中观察对ALS发展高度有意义的延缓,也看到参试者(保持)长期稳定甚至获得功能改善。而这一切,紧紧是单剂量的NurOwnㄡ能够实现。我们将兴奋地继续多剂量研究,以了解重复剂量治疗能否放大和扩展这些积极结果。” - C, F4 r- o4 B e5 m9 b& `( v$ K
该试验首席研究员,哈达萨医学中心Dimitious Karussis教授指出:“这是我针对ALS患者完成的第二个NurOwn研究,这些细胞作为ALS可能疗法让我的兴奋感继续增加。在两个研究中,鞘内(IT)给药的一致性益处让我印象深刻,而在这项研究中,几乎每一位参试者都获得了临床益处,ALSFRS、FVC或两个测量都表现出益处。我相信,如果未来的研究证实了类似规模的益处,NurOwn将成为ALS患者重要的治疗选择。” " o) U& Q. K. _; Y! C) G4 |/ X+ i# ?
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4 f0 ?9 d- ]1 [' e4 YBrainStorm公司在美国神经病学学会介绍2a期试验结果和新的分析
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新泽西州哈肯萨克市&以色列佩塔提克瓦,2015年4月21日——BrainStorm细胞疗法公司(BrainStorm Cell Therapeutics Inc.)今日在于华盛顿特区召开的美国神经病学学会(American Academy of Neurology)年会上进行了NurOwn治疗ALS的2期研究结果海报会议展示。除了之前已经披露的主要结果(topline results)之外,今天首次展示了进一步的数据和分析。 , S; y/ ^6 Z# M9 W y/ T0 E, z
新结果中有一部分是针对2a期和之前1/2期研究中所有接受鞘内(IT)给药的参试者进行的分段线性回归分析(piecewise linear regression analysis)。治疗后6个月,用力肺活量(FVC)下降估计速度的改善是统计上显著的(statistically significant),从治疗前的每月-5.1%变为治疗后的每月-1.2%(two-sided p=0.036)。ALS功能评分量表-修订(ALSFRS-R)得分下降速度的改善是近乎显著的,从治疗前的每月-1.2分变为治疗后每月-0.6分(two-sided p = 0.052)。
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同样首次报告的是肌内(IM)给药的局部积极效果。使用MRI进行的三维容积分析显示,治疗后一个月,与左臂相比,接受NurOwn给药的右臂,肌肉质量的下降速度改善。肌电图表明,与左臂相比,右臂肌皮神经的复合运动轴突电位在恶化方面呈现稳定趋势。
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BrainStorm公司首席执行官Tony Fiorino博士评论道:“这些结果代表着对我们NurOwn平台的进一步验证。在这项研究中,我们观察到NurOwn治疗后巨大而有临床意义的益处。此外,我们对已经完成的两个试验中鞘内给药参试者的情况进行了分析,显示出治疗后6个月,在FVC下降方面统计上显著的改善和ALSFRS-R下降方面近乎显著的改善。由于我们的美国2期试验现在已经招募过半,多剂量研究也正在计划中,BrainStorm公司已经准备好在未来一年里确认和扩展这些发现。”
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这项研究的首席研究员,哈达萨大学医学中心Dimitrios Karussis教授表示:“我们在两项研究中观察到明显的迹象,表明单一的NurOwn给药能够诱导对ALS患者临床上有意义的有益影响。在这些研究中,88%的参试者在3个月的随访期对细胞有响应,73%的参试者在6个月的随访期对细胞有响应,显示出ALSFRS-R或/和FVC的治疗后改善。我们急切期待正在进行的和计划中的研究尽快获得结果,明确NurOwn的安全性和有效性概况。同时,我们特别希望重复剂量的治疗能够增加临床益处的大小或/和持续时间。” 3 X! _) G1 E0 p g6 F. e) |% L
关于2a期研究
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之前报告的结果 ! p+ ?5 y8 c- |. G
2015年1月5日,BrainStorn公司报告了这项研究的主要结果。该研究达到了主要目的,证明:NurOwn在200万细胞/公斤体重鞘内给药和4800万细胞上臂肌内给药的剂量下,是安全和耐受性良好的。参试者从这项研究体验到益处,由ALSFRS-R(平均基线得分40分)和FVC(平均基线值93%)评估的疾病发展速度获得临床上有意义的改善。NurOwn治疗后6个月的随访中,疾病发展由导入期的每月-1.41分改善到每月-0.60分。FVC方面也有类似的效果,从治疗前每月下降2.60%改善到每月下降0.86%。
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