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Brainstorm公司在《JAMA Neurology》期刊发表一篇论文，扼要重述该公司在其NurOwn平台进行的两项不同的临床试验
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论文说了什么？ 0 w* u+ C ^; B0 N: q
这篇论文（paper）报告了BrainStorm公司2011年到2014年之间在以色列进行的两项临床试验的结果。这两项试验都不是设计为衡量有效性。两项试验获得了相同的结果——在ALS中，试验性治疗是安全和可耐受的。作者们陈述，还需要额外的试验来确定这种疗法对ALS的任何潜在疗效，ALSTDI对此表示赞同。
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BrainStorm公司从ALS患者体内获得间充质干细胞（MSC），然后使用专有技术修改这些细胞，希望能够增强它们分泌神经营养因子（NFT）的能力。神经营养因子是神经元保持健康和生存所需的蛋白质。根据论文，在被重新植入患者脊髓或肌肉之前，所有获得的细胞都被修改并确认表达大量的胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）、脑源性神经营养因子（BDNF）、血管内皮生长因子（VEGF）和肝细胞生长因子（HGF）。重要的是要注意这一点，并不是来自所有参试者的全部细胞在修改后都表达同样数量的这些神经营养物质，也不完全理解是否某种特定神经营养因子对抗击ALS更为重要，或者参试者中枢神经系统更加需要。 # i$ \3 p& s0 x D7 x1 m
共计26位ALS患者参加这两项临床试验。在第一项1/2期临床试验中，12位ALS患者接受修改后间充质干细胞直接注入脊髓（鞘内）或注入肱二头肌和三头肌（肌内）的单次治疗。在之后的2期临床试验中，14位ALS患者同时接受鞘内和肌肉单次治疗，但分为3个不同的剂量水平（4人接受低剂量细胞，6人接受中等剂量，4人接受最高剂量）。在两项试验中，所有参试者在治疗后都需要在医院留置72小时，以确定潜在的副作用。没有与治疗相关的严重不良事件，整体报道的最常见的副作用为头痛、发烧和四肢疼痛。
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论文讨论了ALSFRS-R和FVC测量的次要端点，这是两个普遍接受的疾病发展测量（指标）。不过，研究的规模很小，没有充分的效力来衡量对疾病发展的影响。正如论文作者们所指出的，还需要进行额外的临床研究以理解对疾病发展的任何潜在影响，也就是疗效。 6 n6 @9 V4 ]" E
这是什么意思？
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这篇论文报告了使用BrainStorm公司产品进行的先前研究的结果。这些结果之前已经以不同的方式在科学会议上讨论过。这些都是早期阶段的临床试验。论文中给出的大部分数据之前也在科学会议上介绍、讨论或暗示过，我们的会议报告中有所涉及。作者们陈述的结论为：治疗被发现是安全和可耐受的，还需要进一步试验以理解临床益处。因此，这些结果不应该被超出结论地过度解释。
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基于这篇论文，同时根据作者们的陈述，BrainStorm公司在试验中使用的疗法被证明对ALS患者是安全的，但还没有被证明是一种有效的ALS疗法。额外的试验正在进行中，以进一步理解是否如此。 : |1 l. P6 f! r0 A5 f6 s
BrainStorm公司目前正在进行另一项针对更多ALS患者的试验，我们会等待结果，应该会在2016年某个时间发布。这项试验已经完成患者招募工作，因此在今年晚些时候的科学会议上可能窥得一些结果，我们将对其进行报告。 2 i$ t4 X( U# K$ `) ?- p
我们兴奋吗？
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关于ALS TDI
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ALS TDI（ALS Therapy Development Institute，ALS疗法开发学会）是美国一家100%专注于ALS研究的非营利组织，使命是尽可能快地为现在的ALS患者发现和开发可以有效延缓或阻断病情发展的疗法。更多息可见：http://www.alstdi.org/ & j9 U! U1 i7 D/ F
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发表于 2016-1-15 02:21:33
发表于 2016-1-15 09:15:58
发表于 2016-1-15 12:45:36
还你脑瓜崩。