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来源：生物谷/煎饼果子 2015-12-17 16:19
还记得去年"冰桶挑战"吗？在当时"渐冻症"这一罕见病被广为传之，罕见病患者的人权、健康权及卫生服务利用的公平性等问题逐渐为社会所关注，孤儿药(也称罕用药)也随之开始纳入公众视野。
自今年11月药改浪潮一波一波的袭来，小编一直在关注食药总局对孤儿药这块能否给出利好政策及良性诱导，只有在11月13日的《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见（征求意见稿）》中提到，"防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病和罕见病等疾病的创新药注册申请"可加快临床审批，虽然这是首次将罕见病列入快审通道，但并未给出罕见病的明确定义以及实施方案等关键信息，"月亮孩子"、"瓷娃娃"等这些从出生就无时不刻承受痛苦的孩子，不知何时才能得到人间的大爱！
罕见病应被关注，孤儿药应大力发展
最近，医药行业正在经历各种动荡，这个"造假"，那个"立案"，出台各种《意见》、《公告》，好不容易在上月13日的《征求意见稿》中搜到了"罕见病"三个字，可貌似再无后文。我国的罕见病患者约有千万之多，拥有较大的孤儿药需求。罕见病绝大部分属于先天性、慢性病，流行率很低、十分少见，但却常常危及生命，如白化病、肢端肥大症、苯丙酮尿症等。先天不足往往让人无可奈何，可后天"无术"甚至 "无情"却让人更加痛心。此话怎讲呢？我们知道罕见病所对应的孤儿药在我国发展迟滞，虽然国内研发滞后但国外有些孤儿药已经上市销售，进口不就解决问题了吗！可令人悲伤的是由于政策原因（1.进口孤儿药若想在国内上市其临床试验相对较难 2.上市后国内购买力不足，因为大部分孤儿药未纳入医保），许多孤儿药并没有进入国内市场（如黏多糖症、庞贝氏症所对应的孤儿药），不但"用不起"甚至"买不到"！
在我国为何孤儿药不被企业or科研机构所青睐
先让我们看看企业爱做什么类型的药物，癌症、心脑血管类首当其冲。为什么呢？是因为其是危害人类健康的几大杀手吗！别傻了，对于企业来说，最关心的是品种能否带来利益。
"无利可图"可以说是孤儿药研发迟滞最简单粗暴的原因。众所周知，一个1类新药的上市不但会消耗数以亿计的成本，而且还得加上天上掉馅饼的运气，即使是仿制药，从立项研发到最后的生产上市，也会花费数百万、千万RMB。如果上市后利润达不到投入的成本，这样的品种自然不会被企业所青睐，毕竟企业是需要盈利的。一种孤儿药所对应的患者有限，且孤儿药的价格往往较高，一次服药就可能花费上万元，一年的费用多达上百万，普通家庭根本无法承担，购买力自然会成为问题，如果政府不出台政策引导，让制药企业愿意砸钱在这上面根本不现实。
"科研热情不高"可能也是孤儿药研发缓慢的原因之一。近十年，癌症、心脑血管等严重影响全人类生命健康的疾病一直是药物研发的热点，而孤儿药正如其名，被冷落、被丢弃，"爱心人士"少之又少。我国肿瘤专科医院约有150家左右，心脑血管类几乎在每所三甲医院都占有较大比例，而与罕见病相关的医学会才只有4个。如果说企业放弃研发"孤儿药"是因为无利可图，那么，科研院所和高校为什么不搞这类基础研究呢？研发实力不够是一个方面，而由于我国长期以来对罕见病的"冷漠"更似乎成为了一种风气，让大家提不起精神，而为数不多的学者、导师从事孤儿药的开发，谁知是不是因为冷门好发文章呢！
如何提升孤儿药研发热情
首先，如果不是发自内心的想去发展罕见病-孤儿药事业，我国很难会在这方面有"质的变化"。让更多的人去了解罕见病，关爱罕见病病人，多看一眼那些孩子可怜无辜的双眸。全社会努力让政府听到人们的呼声，形成一股与病魔做持久战的意志，而不是"冰桶挑战"的短期跟风，完成我们作为一个公民所能完成的责任和义务。
与此同时，孤儿药的研发应由政府来牵头（毕竟宏观的东西需要政府来制定），实施单位以大型制药公司为主。目前我国虽然新药研发实力不够，但仿制药的研发相对比较成熟（当然了，规范性还不足），即使短期内做不出新药，但那些国外有而国内买不到的罕用药，高仿一下还是没问题的。只要国家出台利好政策，让企业有利可图，小编相信制药公司还是愿意在盈利的前提下为人类健康事业做出贡献的。
而政府不能总是"鼓励鼓励再鼓励"，假如来个一条龙奖励政策，效果绝对不一样。其实，主要就是解决"政策"和"资金"的问题。政策方面，开设"绿色注册审批通道"，由13日的《征求意见稿》可以看出国家应该会在这方面逐步实施；给予上市后的"垄断权、定价权"，这虽然听起来似乎资本主义性质很强，但为了使我国罕见病-孤儿药方面快速发展，先把资本主义好的东西拿过来借鉴一下，解决我国无药可买的状况还是值得的。资金方面，在前期给予一定的基金来鼓励研发，待产品完成临床前药学内容进入临床试验再给予一定的资助，尽可能的缩减企业研发成本，品种上市后在税收方面进行减免并将罕见病-孤儿药全部纳入医保来缓解患者有药而无力购买的情况。政府在我国孤儿药发展的前期需舍得投入，良性诱导，才可弥补我国罕见病-孤儿药市场的空白，让罕见病患者得到更多的关爱。（生物谷Bioon.com）
文章参考： 1.国际环境下的我国孤儿药产业发展策略研究[J].吴方，周迎波，崔茉莉.中国医药工业杂志。2015，46(4)，428. 2.孤儿药激励政策国际比较分析与启示[J]. 信枭雄，管晓东，史录文. 中国新药杂志。2015， 24(6)，605.
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发表于 2016-2-6 16:16:02
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