Retrotope公司启动RT001治疗ALS的扩大使用（同情使用）试验

尘雾 · 发表于 2018-9-19 01:33:50

加州洛斯阿尔托斯，2018年9月17日——Retrotope公司今日宣布提供药物RT001用于启动一项治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的扩大使用（EA）试验。该EA项目是在主要医疗中心著名研究人员的要求下开展的，预计将在每个地点招募一些患者，并打算提供信息来指导未来随机安慰剂对照试验的设计。

RT001 是新药类别氘化多不饱和脂肪酸（D-PUFAs）中的首创药物。D-PUFAs是防止脂质过氧化损伤导致细胞死亡的新方法，而细胞死亡是许多神经退行性疾病（包括阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿舞蹈症、ALS）和一些遗传疾病（包括弗里德希氏共济失调和婴儿神经轴索营养不良）的标志。

ALS是一种进行性神经退行性疾病，主要涉及运动神经元的功能障碍和死亡。尽管ALS的病因还不是很清楚，但越来越多的证据表明，氧化应激和线粒体功能障碍可能在其发病机理中发挥作用（https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28669745）。

“RT001针对各种神经退行性疾病（包括里德希氏共济失调、婴儿神经轴索营养不良和晚发性Tay Sachs病）的临床试验和扩大使用项目，已经产生了积极的结果和良好的安全状况，” Retrotope 公司首席医疗官Peter G. Milner博士说，“我们期待在未来几个月里提供研究进展的更新。”

徐长乐 · 发表于 2018-9-19 02:12:16

木易小小 · 发表于 2018-9-19 06:38:20

辛苦了帅哥

zjhyhorizon · 发表于 2018-9-19 08:27:36

谢谢

根哥 · 发表于 2018-9-19 11:34:19

求佛 · 发表于 2018-9-19 13:33:14

谢谢兄弟分享！

我最爱的人 · 发表于 2018-9-19 22:25:21

谢谢

渐冻人张红 · 发表于 2018-9-21 03:21:15

同情治疗到中国吧

早日康复 · 发表于 2018-9-21 08:25:58

冻龄大叔 · 发表于 2018-9-23 12:05:18

尘尘威武

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[临床试验] Retrotope公司启动RT001治疗ALS的扩大使用（同情使用）试验