' G, w. V7 R5 I( T! Q/ \; o/ j 一种最近发表于《疾病神经生物学》（Neurobiology of Disease）期刊的新策略可能有助于减少SOD1ALS中的运动神经元毒性。该方法由芝加哥大学Raymond Roos领导的研究团队开发，使用单链细胞内抗体片段来靶向破坏错误折叠的SOD1。 1 y. C% t3 M, N& L; d M: L- C
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这些由单个基因编码的细胞内抗体可以被打包成腺相关病毒（AAVs），包括AAV9，使其能够被递送到大脑和脊髓中的运动神经元和胶质细胞。
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该策略能够增加小鼠模型（SOD1 G93A）生存期18%（取决于治疗时机）。如果在新生阶段治疗，那么可以检测到运动神经元丢失的显著减少。 & p6 w7 S4 [' q9 f
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图：新兴细胞内抗体旨在通过降低包括SOD1和TDP-43在内关键错误折叠蛋白质水平来减少ALS中的运动神经元毒性
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该方法建立在之前加拿大拉瓦勒大学Jean-Pierre Julien领导的研究之上，之前的研究发现，类似的基因疗法单次鞘内注射能够延迟同一种小鼠模型的疾病发作。
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该策略是目前日益增加的旨在通过降低错误折叠SOD1酶水平来治疗SOD1ALS的方法之一。
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发表于 2018-10-8 00:02:13
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