原文标题：生物学家识别出有望治疗ALS的药物
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阿尔伯塔大学科学家找到一种现有药物的新应用，有潜力减缓毁灭性退行性疾病的进展。 & }7 B6 h4 A" r7 g0 ?& D! D
2018年12月17日——在一项最新发表于《疾病神经生物学》（Neurobiology of Disease）杂志的研究中，阿尔伯塔大学研究人员发现：一种通常用于治疗肝炎的药物可能减缓肌萎缩侧索硬化（ALS）的病情进展。
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该药物名为替比夫定（telbivudine），主要靶向在大部分ALS患者体内错误折叠的SOD1蛋白质。
: N+ o5 V$ f$ ?2 n “我们发现，替比夫定能够极大地降低SOD1毒性，包括改善受试对象的运动神经元健康并改善运动，” 该研究共同作者、阿尔伯塔大学生物学家Ted Allison说道。 ' D, A( @9 j1 Z3 Y7 ]+ ?
目前的治疗方法只能减缓ALS进展几个月，新的研究发现可能通过延长和改善患者生活质量来改进治疗。 1 C' A6 |4 v4 N" k- w/ A% I' s. C
该研究团队使用了计算机模拟来识别有潜力靶向SOD1蛋白的药物。在获得候选药物名单后，他们使用动物模型识别并测试了包括替比夫定在内最有可能的候选药物。 ; q& {* d" |, G) i- C
“我们对ALS的理解尚不充分，” 该研究第一作者Michele DuVal说道。她最近在Allison的指导下完成了医学和牙科学院的博士项目。 # E$ y x& C, V4 r8 z/ o- G% X
“我们尚不清楚运动神经元中最初究竟发生了什么错误，也不知道行为不当的SOD1如何导致毒性。由于还有很多问题需要研究，因此ALS研究群体需要同时关注于理解ALS和开发有前景的治疗方法。”
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图：Ted Allison（左）和Michele DuVal 6 K( c" Z; V; k/ v
接下来将是在其他动物模型中进一步测试替比夫定减缓ALS进展有效性。
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这一发现非常令人兴奋，因为该药已经获批用于治疗肝炎患者，因此在人类患者中进行临床试验的速度可能更快。
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“它已经被证明是安全的，拥有在新的临床环境中被重新定位用于治疗ALS的巨大潜力，” Allison说道。 ; N7 A6 u+ b) v% v$ l* v
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