本帖最后由 木易小小 于 2019-2-16 08:30 编辑 5 R% T8 c# H# Z7 d9 B& q( }' T
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罕见病,并非特指某种疾病,而是对一大类患者数量稀少的疾病的统称。根据美国食品与药物管理局(FDA)的统计数据,全球已知的罕见病有7000余种,80%为遗传性疾病。全球患者总数超过2.5亿,50%在儿童期发病。已知的罕见病中,只有5%有治疗药物或方案。 1 g+ e* @2 o! c3 A4 s) [
由于患者数量稀少,罕见病疗法开发存在难以高效开展试验等先天困难,而难以收回开发成本的风险则导致制药公司望而却步。同时,社会关注的不足又进一步限制资助来源。患者群体长期处于缺医少药、贫病交加和社会隔绝的困境。罕见病不仅是人类面临的最大医学挑战之一,也是公共治理、社会文明进步需要克服的重大障碍。 " ?4 ?0 _) ?0 t
与西方发达国家相比,我国引入罕见病和孤儿药的概念较晚,虽然在疾病诊疗、药物可及性和医疗保障等方面依然任重道远,但相关领域进步迅速,短板正在得到补齐。近年来,国家罕见病相关扶持政策陆续出台,地方政府也在尝试不同的患者救助模式。国内外频繁的学术交流、患者组织的不断孵化、慈善机构的积极参与以及公司企业的协助,促使国内社会力量逐步凝聚、罕见病开始进入大众视野,共同为我国罕见病事业的发展做出了巨大贡献。
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2018年,是罕见病患者群体、罕见病组织、医学专业人员、医药企业和政府部门等各相关方备受鼓舞的一年。这一年,国家五部委联合发布《第一批罕见病目录》;这一年,国家药监局、国家卫健委共同发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》遴选出48个临床急需境外新药,全年多个孤儿药在我国获批上市;这一年,中国罕见病联盟成立;这一年,全国各地罕见病患者组织发起多项宣传倡导活动......恰是这一年,我们历经的点滴都表明,我国的罕见病事业进入了快速上升的时期,虽然征途尚有未知与险阻,但我们在路上始终坚定前行。
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接下来,让我们打开时间的卷轴一起回顾2018年罕圈大事: & B7 v* z- q6 q9 @7 z1 e
一、概况 ' s' X+ E# Q" s& s# M- V
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