加州南旧金山，2019年3月7 日——Cytokinetics公司今日宣布：将在2019年5月5日于费城召开的美国神经病学学会（AAN）第71届年会上介绍reldesemtiv 治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者2期临床试验FORTITUDE-ALS的结果。 * c* g, Q1 Y* z) \! X
FORTITUDE-ALS设计为评估患者在接受12周的reldesemtiv（之前称为CK-2127107）治疗后，缓慢肺活量（SVC）预测百分比和其他骨骼肌功能测量从基线的改变。与安斯泰来制药公司（Astellas Pharma Inc.）合作，Cytokinetics公司正在开放下一代快速骨骼肌肌钙蛋白活化剂（FSTA）reldesemtiv，作为衰弱性疾病以及与骨骼肌无力和/或疲劳相关疾病的潜在疗法。 1 O3 f) K! P' z& q8 U( Z
标题：FORTITUDE-ALS更新：一项评估Reldesemtiv治疗ALS患者有效性、安全性和耐受性的2期、双盲、随机、安慰剂对照研究 % P4 u( w' X5 M
介绍人：FORTITUDE-ALS领导研究员、巴罗神经学研究所神经病学教授兼主席、亚利桑那大学神经病学教授兼执行主席Jeremy M. Shefner博士 0 E W; [+ T! N* T, c) F
会议：S5：ALS和SMA的治疗 1 x4 e. ?( W* G6 e' C
日期：2019年5月5日 - _' t% X4 v2 O y
时间：下午1:11-1:22，美国东部时间 " s0 U+ W+ z$ W. b5 s6 k1 z0 }
地点：费城宾夕法尼亚州会议中心
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“目前ALS疗法还很有限，快速骨骼肌肌钙蛋白激活可能提供一种新方法，” Cytokinetics公司研发执行副总裁Fady Malik博士说，“我们期待与ALS群体分享这项试验的结果，这些结果可能为我们进一步开发reldesemtiv治疗ALS提供信息。” ; S( b i6 Q- g G$ N, M. z3 M# D
关于FORTITUDE-ALS
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FORTITUDE-ALS是一项reldesemtiv 治疗ALS患者的2期、双盲、随机、安慰剂对照、平行组、剂量范围研究。大约450名来自美国和加拿大中心的合格患者将随机（1:1:1:1）接受150mg、300mg、450mg的reldesemtiv或安慰剂治疗，每日两次口服，为期12周。主要疗效终点是12周时SVC预测百分比从基线的改变。次要终点包括reldesemtiv治疗患者肌肉力量（由手持式测力法测量）mega得分从基线的斜率改变；ALSFRS-R得分从基线的改变；治疗突发不良事件（TEAEs）的发生率和严重性；研究期间reldesemtiv在取样时点的血浆浓度。 - F6 Q1 |# p3 }4 j0 @% A4 q% U m
此外，还将测量一些探索性终点，包括reldesemtiv与安慰剂比较对呼吸功能自我评估的效果，由患者在护理者协助下家中自行评估；通过对语言生成特性进行定量测量来评估疾病随时间的发展；通过对书写能力进行定量测量来评估疾病随时间的发展；还将评估reldesemtiv治疗组患者生活质量（由ALSAQ-5测量）从基线的改变。 / `# q2 U& \$ x8 z$ ~& R7 ~
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发表于 2019-3-8 22:54:31
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