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2019年6月24日——Mallinckrodt制药公司（Mallinckrodt plc）今日确认：评估H.P. Acthar® Gel（贮库型促肾上腺皮质激素注射）治疗ALS有效性和安全性的2B期研究，完成50%的患者招募。
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患者将随机接受H.P. Acthar Gel（0.2 mL）或容量匹配的安慰剂皮下注射，每日一次，持续36周。 1 g/ F6 u0 F& v+ x! m
该研究的主要目的是评估ALS功能评定量表（ALSFRS）从试验开始到36周的改变。其他需要评估的参数包括肺功能测试得分的下降、生存期和不良事件的发生。 7 x, _+ m% d6 @' E" T1 \
Mallinckrodt公司执行副总裁兼首席科学官Steven Romano博士说：“我们很高兴Acthar Gel治疗ALS患者的重要研究达到这一里程碑。” 6 ^( w, a, l* l/ |( Z5 Z: M" Q
Romano博士补充说：“我们开展了这项多中心、双盲、安慰剂对照试验，评估该疗法对疾病症状和进展的效果，并期待评估Acthar Gel可能给这种毁灭性疾病患者带来的潜在临床价值。” ( J: `6 e+ l- v4 y( a( `! J
H.P. Acthar Gel由一种高纯度促肾上腺皮质激素（ACTH）制成，其抗炎和神经保护特性可能有助于延缓ALS的进展。
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ACTH能够刺激天然类固醇激素的释放，比如皮质醇、皮质酮和醛固酮。这些类固醇激素由肾上腺释放，调节几种关键功能，包括免疫应答、新陈代谢和血压。 : Q G4 c& o* O1 e b
“ALS是一种目前无法治愈的罕见病，影响各行各业的人群，” 堪萨斯大学神经病学副教授Todd Levine博士说，“我们期待从这项研究中学习更多，旨在进一步了解疾病和潜在新疗法。” 9 l4 g5 W, E: s$ f8 \) \8 L
Mallinckrodt公司预计这项研究将于2020年底完成，2021年初公布结果。该疗法获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道和孤儿药资格认定。 4 R2 Y* Q' m; `5 h
Acthar（以Acortan等品牌销售）也被用于治疗多种炎症性疾病，包括多发性硬化和系统性红斑狼疮。 3 b ?9 j2 L$ u
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发表于 2019-6-30 00:42:38
发表于 2019-6-30 01:56:49
