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2019年7月19日——Mallinckrodt公司宣布永久停止其2b期PENNANT研究（MNK14042068），该研究旨在评估Achar Gel激素注射治疗ALS的安全性和有效性。
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Acthar Gel是一种高度纯化的促肾上腺皮质激素（ACTH）制剂，皮下或肌肉注射给药。该药获得FDA批准用于治疗19种适应证，包括成人多发性硬化的急性加重。
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9 z8 |3 Z/ k! l. n; R2 Z* } PENNANT研究是一项双盲、安慰剂对照2b期试验，旨在评估Acthar Gel治疗ALS的有效性和安全性。参与者以2:1的比例随机分配接受Acthar Gel或安慰剂治疗。该研究的双盲治疗期为36周，之后是48周的非盲扩展期。 - A1 {/ a3 Q, a. W `( i0 [6 B
在仔细分析对肺炎（ALS患者的一种严重疾病）的特别担忧后，独立数据和安全监督委员会决定终止这项试验。该委员会的结论是，Acthar Gel治疗对ALS患者的风险过高，因为随着病情进展，ALS患者罹患肺炎的风险会增加。 9 A: @% f n7 o
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委员会还考虑到，完成36周治疗的参与者并没有得到确切的治疗效果。这进一步促使其做出终止研究的建议。 ' B% n& |# p- D
虽然停止临床试验并不罕见，但ALS协会仍然对这一消息感到失望。我们希望正在进行的研究能够尽快产生有效的治疗方法。目前至少有35项ALS介入试验正在进行之中。 # X6 A+ m" y! i. Z3 L
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发表于 2019-7-26 01:39:21
发表于 2019-7-26 05:33:37
