生物制药公司AC Immune近日与宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院（UPenn）的科学家们建立了研究合作，共同揭示TDP-43蛋白在肌萎缩侧索硬化（ALS）等神经退行性疾病患者神经系统中变形和积聚的原因。
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该合作项目计划深入研究神经细胞内TDP-3毒性积聚背后的机制，以期找到新的治疗靶点和更好诊断此类疾病的方法。 $ ^! U; |2 J+ ]- L2 [6 [; h
与阿尔茨海默病和帕金森病等其他神经退行性疾病一样，ALS和额颞叶痴呆（FTD）患者的神经细胞也积聚着某些蛋白质的毒性聚合物，这些聚合物最终会杀死神经细胞。在一些罹患这些疾病的患者中，这些聚合物团块是由TDP-43蛋白构成的。TDP-43存在于许多人体组织中，通常可以稳定RNA分子。 $ x$ j' a3 G0 x4 N" E
TDP-43在病变神经细胞内积聚是ALS和FTD的一个标志。携带某些基因突变（例如C9orf72、TARDBP）的家族性患者和一些散发性患者会出现该蛋白质的团块。 ( H) f P3 M* G1 z. `: O, M) B) G7 V
TDP-43聚合物往往与大脑神经细胞的丢失（萎缩）和痴呆阶段有关。因此，研究人员认为它们涉及到神经变性退化的共同机制，而且最近提出将其作为ALS和FTD的治疗靶点。 ) T7 W. c& k/ m7 {6 F. o
在此次合作中，AC Immune公司和宾夕法尼亚大学研究人员将共同揭示毒性TDP-43如何在神经细胞间传播的基本见解。更深入地了解这一过程将有助于开发新的治疗和诊断方法。 ; q) K* _/ x) A" V) I* r0 L
AC Immune公司将为宾夕法尼亚大学John Trojanowski博士和Virginia M.-Y. Lee博士的实验室提供为期两年的资助。
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AC Immune公司首席执行官Andrea Pfeifer说：“Trojanowski博士和Lee博士是两位非常受尊敬的神经退行性疾病专家，能够与他们合作让我们非常自豪。” ' z7 q* a! h# ^! Y2 J
Pfeifer补充说：“增进我们对TDP-43在疾病病理[机制]中作用的认识，将标志着这一努力取得有价值的进展。AC Immune公司已经生成了几种与TDP-43结合的独特抗体，我们期待2019年第三季度临床前概念验证研究的结果。”
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发表于 2019-8-30 01:31:21
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