一、基本信息
5 [, S9 V8 c' ~& u: _9 M
1. 官方名称:Cu(II)ATSM治疗肌萎缩侧索硬化/运动神经元病(ALS/MND)患者的的多中心、随机、双盲、安慰剂对照2期研究 2. 招募:预计招募80人,尚未开放招募 3. 方式: 4. 主办方:合作医疗开发公司(Collaborative Medicinal Development Pty Limited) 5. 合作方: 6. 主要研究人员:Dominic Rowe博士 7. 阶段:2/3期 8. 试验类型:随机、并行分配、双盲、安慰剂对照 9. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期:2019年9月9日 10. 预计开始日期:2019年9月16日,预计主要完成日期:2020年12月30日
3 \! p2 e% e _; } X) L
二、简单摘要
# b5 E6 D# _* D6 f: B
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究的目的是评估CuATSM治疗ALS/MND患者的耐受性和有效性。患者将以1:1的比例随机接受CuATSM或安慰剂治疗,疗程为6×28天(24周)。
( v) @2 ~3 s: O) `
三、详细描述 + L2 F6 X H! z7 B- ^
患者将以1:1的比例随机接受CuATSM或安慰剂治疗,疗程为6×28天(24周)。研究药物每日一次禁食状态(早餐前)下口服给药。在每个治疗周期的基线和之后将进行安全性评估,包括体检、生命体征、血液学、血清化学不良事件。将在基线和第2、4和6个治疗周期后评估有效性,包括修订版ALS功能评分量表(ALSFRS-R)评分、爱丁堡认知与行为ALS筛查(ECAS)评分、坐位缓慢肺活量(SVC)。将使用协方差分析(ANCOVA)比较CuATSM组和安慰剂组的有效性。
7 z2 v _8 k" N* C* y" `+ b
! d1 J: Y* J2 L& ~# t 4 D8 J1 @% k- e b7 @2 Y
|