2019年9月18日——麻省总医院（MGH）肖恩·希利和AMG ALS中心（Sean M. Healey& AMG Center，简称希利中心）从30份申请中选择了5种 “有前景的” 候选疗法，在治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的首个平台试验中进行测试。
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该平台试验（一种同时测试多种疗法疗效的临床研究）旨在为ALS患者推进有效和创新的治疗方法。随着试验进行，新开发的临床治疗方法可以添加到试验中，从而缩短新疗法从发现到测试的时间。
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“希利中心汇集了来自世界各地的顶尖领军人物，大胆地重新思考我们如何设计ALS试验，以创建一个突破性的平台试验项目，并提供人文关怀。” 希利中心主任Merit Cudkowicz博士说道。
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这种临床试验模型在寻找某些类型癌症的疗法方面取得了成功。独特的试验设计通过让研究人员评估更多的药物，增加了患者参与临床试验的机会，并通过快速确定众多治疗的有效性来降低成本，从而有助于促进疗法的开发。
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Cudkowicz说：“这种方法将发现有效疗法的时间缩短了一半，减少成本达三分之一甚至更多，并得到了我们患者、FDA、ALS临床医生、科学家和制药同事们的支持。”
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此外，由于各个疗法在相同的基础设施和类似的主体研究方案下进行测试，因此可以将所有安慰剂组中全部受试者的结果组合在一起，以此显著提高每项研究的统计效力，获得更可靠的数据。
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除了测试不同的治疗方法外，该希利ALS平台试验还将包括几个有前景的生物标志物和结果测量措施，目的是开发新工具来评估ALS疗法的有效性。
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希利中心教员Sabrina Paganoni博士说：“我们很高兴能够同时测试几种ALS治疗方法，并促进突破性生物标志物的开发，从而更快地预测治疗成功。”
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在启动这项临床试验之前，希利中心宣布正在寻找最好的ALS治疗方法，准备进入临床试验阶段。该中心收到了来自10个国家的大约30份申请。
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由权威ALS科学家和希利中心科学顾问委员会成员组成的专家小组挑选出他们认为最有前景的5种治疗方法。最初，该平台试验将测试3种疗法，不久之后增加另外两种疗法。
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实验治疗包括Ra Pharmaceuticals公司的Zilucoplan，Biohaven Pharmaceuticals公司的Verdiperstat，Clene Nanomedicine公司的生物能纳米催化（CNM-Au8、纳米晶金），Prilenia公司的Pridopidine和Implicit Bioscience公司的IC14免疫疗法。
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这5家公司的合作伙伴正在与希利中心试验设计团队以及东北ALS联盟（NEALS）合作，共同设计希利 ALS平台试验。
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NEALS是一个国际非营利性组织，由128个研究地点组成，共同开展治疗ALS和其他运动神经元病的临床研究。
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NEALS共同主席、华盛顿大学医学院教授Timothy Miller博士说：“NEALS的研究人员对这种方法很有热情，同时测试多种药物的能力将使我们更快地实现找到ALS治疗方法的目标。”
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发表于 2019-9-29 02:40:59
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