B组患者接受单剂量（250x10^6）AstroRx®细胞治疗 临床试验按计划进行。B组结果预计将于2020年8月报告
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以色列耐斯齐奥纳，2019年12月23日——Kadimastem公司今日宣布：单剂量（250x10^6）AstroRx®细胞治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的1/2a期临床试验完成B组全部5名患者给药。 / ~4 @6 |: [6 s
AstroRx®是一种 “现成的” 临床级星形胶质细胞产品，由Kadimastem公司开发和制造。该试验的主要目的是评估将AstroRx®，注射到ALS患者脑脊液（CSF）的安全性，次要目标包括初步有效性评估。 ; ?9 ~3 c" K6 \: a! `; N+ U% u4 Z
该试验正在按计划进行。B组患者将在治疗后监测6个月。此外，已经招募C组的首名患者。C组旨在评估AstroRx®重复给药的长期安全性和有效性，包括2次连续注射，间隔2-3个月。正如之前2019年9月报道的，A组的积极中期结果证明单剂量（100x10^6）AstroRx®细胞给药是安全的，而且具有统计上显著的初步有效性。（可参考：Kadimastem公司宣布1/2a期AstroRx®试验A组有前景的中期结果）鉴于这些积极的结果，公司正在采取必要的步骤来获得对拟议修改方案的批准，根据修改方案，重复给药将包括相同的剂量（100x10^6）。 p9 M h5 ^5 c2 Q, P5 l8 V L' w
A组和B组结果预计将按计划于2019年底和2020年8月报告。C组结果预计于2021年上半年报告。 + j. H N; ~; Y: b x1 Z( B& v
Kadimastem公司首席执行官Rami Epstein说：“完成B组5名ALS患者的给药后，目前共有10名患者在临床试验中接受了我们产品的治疗。进一步展示了我们开发和生产高质量临床级细胞的能力，也是我们将创新疗法带给ALS患者的路径中向前迈出的重要一步。与A组较低剂量的细胞相比，完成对B组6个月的随访将使得我们能够评估250x10^6细胞的安全性和初步有效性。”
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Kadimastem公司创始人兼首席战略官Michel Revel教授补充说：“C组患者将接受2次连续注射，间隔2-3个月。与A和B组的单剂量治疗相比，C组结果将使得我们能够评估重复给药可能的长期有效性。这些来自不同组的结果，将支持我们确定对患者最有利的剂量和治疗方案。” 3 f' s* o9 M( P. s0 c2 h$ Z* C
关于AstroRx® 8 |6 x( D1 R; m
AstroRx®是一种Kadimastem公司开发和生产的临床级细胞治疗产品，包含从人类胚胎干细胞（hESC）衍生的功能性健康星形胶质细胞，旨在通过多种作用机制保护病变运动神经元。该公司的技术能够将AstroRx®细胞注射到ALS患者的脊髓液中，支持大脑和脊髓中的功能障碍细胞，从而减缓ALS病情进展并改善患者生活质量和预期寿命。在临床前研究中，AstroRx®被证明是安全和有效的，并已经获得FDA授予的孤儿药资格认定。 $ q% X/ n" r0 `! ]) f
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发表于 2019-12-27 23:02:06
发表于 2019-12-27 23:05:49
