盐湖城，2020年1月21日——Clene纳米医药公司（Clene Nanomedicine, Inc.）今日宣布：其澳大利亚子公司已经完成新型纳米催化疗法CNM-Au8治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者2期RESCUE-ALS研究的招募工作，而且进行了首名参与者的给药。
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Clene公司首席医学官Robert Glanzman博士说：“这项随机、双盲研究的目的是证明，接受CNM-Au8治疗的早期有症状ALS患者，其大脑生物能量细胞支持的改善将有助于保护运动神经元的生存和功能。主要终点是药物和安慰剂组之间运动单位数量指数（MUNIX）得分平均差异从基线到36周的平均改变。MUNIX得分能够定量反映ALS运动神经元的丢失情况，而运动神经元丢失是ALS临床进展的主要原因。” - S ]5 Y0 z6 |" e2 `; }( S
Clene公司总裁兼首席执行官Rob Etherington说：“我们很高兴将CNM-Au8推进到治疗ALS患者的2期研究。ALS这样的神经退行性疾病治疗选择有限，这项研究将评估CNM-Au8是否可能成为有效的ALS疾病修饰疗法。” # G* `# l3 [9 C0 l* k4 P
悉尼医学院韦斯特米德医院神经内科主任Steve Vucic教授说：“我们非常高兴能与Clene合作进行这项治疗ALS的2期研究。CNM-Au8为潜在治疗神经退行性疾病，比如ALS，提供了一种创新性方法。我们希望CNM-Au8未来能够成为一种有效疗法，而这项试验是评估这一问题的重要步骤。” ; t& J( u# X. k6 p; t1 \/ q
关于RESCUE-ALS试验 / J0 L; x5 ?' A. d9 X+ L
RESCUE-ALS是一项2期、多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，旨在评估CNM-Au8治疗临床很可能、可能和确诊的新近有症状ALS患者（筛查24个月内或诊断12个月内）的有效性、安全性、药代动力学和药效学。入组受试者将以1:1的比例随机分配，在现有医护标准的基础上，接受CNM-Au8（30毫克）或安慰剂治疗，每日晨起口服一次，持续36周。该研究的目的是评估CNM-Au8的生物能量催化作用减缓ALS患者疾病进展的情况。 " x2 l/ ?. O4 d1 ~+ F! u( m
关于CNM-Au8
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CNM-Au8是表面光洁的多面纳米晶金的一种浓缩水性悬液，可催化支持多种细胞内生物反应。CNM-Au8完全由金原子组成，这些金原子在碳酸氢钠缓冲的药用级水剂中形成多面几何晶体。CNM-Au8在针对健康志愿者进行的1期研究中表现出安全性，在多种临床前模型中表现出再髓鞘化和神经保护作用。在科学大会上介绍的临床前数据表明，CNM-Au8治疗可以改善培养神经元的生存期，保护神经突网络，降低细胞内活性氧水平，提高线粒体应对由多种疾病相关神经毒素引起的细胞应激压力的能力。与安慰剂相比，CNM-Au8口服治疗能够改善ALS、多发性硬化和帕金森病啮齿动物模型的功能行为。CNM-Au8已经获得监管机构批准，可用于进行治疗多发性硬化、ALS和帕金森病患者的临床研究。
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发表于 2020-1-24 23:50:05
发表于 2020-1-25 00:02:03
